Ofta får jag höra att det är lättare att visa superiority än non-inferiority. Det vill säga att ett nytt läkemedel är bättre än komparatorn (superiority), istället för att de är kliniskt likvärdiga (non-inferiority). Kan det verkligen vara så? Med risk för att slösa bort cliffhangern redan i ingressen, så måste jag tyvärr meddela att det alltid är enklare att visa att ett nytt läkemedel är kliniskt likvärdigt (non-inferior) jämfört med att visa att det faktiskt är bättre (superior). Nedan kommer jag att försöka förklara varför det är så, och också spekulera lite över var detta utbredda missförstånd kommer ifrån.
Läs mer...
En av de trixigaste frågorna som finns när man designar kliniska studier är att välja effektmått (endpoint på engelska). Å ena sidan kan man ju tänka att det är viktigt att verkligen ta reda hur det går för patienten på lång sikt, å andra sidan vill man gärna att studier skall gå fort och att man relativt tidigt får svar på om en behandling kan tänkas vara effektiv.
Läs mer...
Hur hänger dessa begrepp ihop? Kan ett resultat vara statistiskt signifikant utan att vara kliniskt relevant och omvänt, kan en estimerad effekt i en kliniskt studie vara kliniskt relevant utan att man uppnått statistisk signifikans? Ofta trycker man extra på att resultaten är statistiskt signifikanta; minst lika viktigt (om inte viktigare) är förstås att utvärdera effekter ur ett kliniskt perspektiv.
Läs mer...
Ursprungligen handlade förstås överlevnadsanalys om liv och död och då ofta i förbindelse med försäkringsmatematik och beräkning av försäkringsbelopp och premier. I dag tillhör statistiska metoder för överlevnadsanalys de mest använda statistiska metoderna och de effektmåttsom studeras handlar inte alltid om liv eller död utan kan vara tid tills en patient får ett astmaanfall eller får progress av en cancersjukdom. Eventet eller ”händelsen” som studeras kan alltså vara nästan vad som helst som utgör en distinkt händelse i det kliniska förloppet.
Läs mer...
Ibland får jag frågan varför vi statistiker krånglar till det så mycket? Kan man inte bara räkna ut hur stor andel (till exempel i procent) som tillfrisknar på den nya behandlingen och sedan jämföra det med hur det ser ut för komparatorn? Helt krasst är ju detta matematik som en 15-åring klarar av och varför behöver vi koppla in en statistiker och räkna ut ett konfidensintervall? Antingen är en ny behandling bättre. Eller inte.
Läs mer...
I förra numret av PI skrev Anna Törner, statistiker, om att det vore önskvärt att kunna modifiera studier medan de pågår och presenterade en del grundläggande koncept. I denna artikel tar hon upp exempel på hur man kan göra studier adaptiva med hjälp av interimanalyser.
Läs mer...
Det är ju ett känt faktum att efter en studie är färdig, då vet man vad man egentligen borde vetat för att kunna designa studien från början. Därför kan man ju faktiskt undra varför man inte modifierar studien när den pågår, allt eftersom man får mer information om effektstorlek och variabilitet, för att försäkra sig om signifikanta resultat?
Läs mer...
Min upplevelse är att ordet trend ibland används märkligt av både statistiker och ickestatistiker. Vad menas när man säger att det är en ”trend mot signifikanta resultat”? Och om man inte skall använda ordet trend i den här situationen hur skall det då användas?
Läs mer...
Varför är en subgruppsanalys mindre trovärdig? Jag tror jag har många statistiker med mig när jag säger att detta är en väldigt vanlig fråga. Ett resultat är ju exakt vad det är och inte mindre verkligt bara för att det inträffat i en oväntad subgrupp. Detsamma gäller p-värden. Varför är inte ett p-värde ett p-värde, oavsett var man beräknat det? Och vad menas med ”nominellt” p-värde. Enligt SAOL så betyder nominell: ”till namnet men inte i realiteten”, hur kopplar vi det till p-värden?
Läs mer...
Anna Törner förstärker PI:s redaktionsråd. Med sin djupa kunskap inom kliniska prövningar och läkemedelsutveckling skall hon försäkra att PI håller sig i framkant när det gäller bevakningen av detta områdes utveckling.
Läs mer...
