EU-kommissionen godkänner Bristol Myers Squibbs Opdivo (nivolumab) i kombination med cisplatin och gemcitabin som första linjens behandling av vuxna patienter med icke-resektabel eller metastaserande urotelcellscancer

Godkännandet baseras på resultaten från CheckMate-901, en fas 3-studie där Opdivo och kemoterapi i kombination visar en överlevnadsvinst jämfört med kemoterapi ensamt hos patienter med icke-resektabel eller metastaserande urotelcellscancer.

Detta är den första behandlingen med immunterapi i kombination med kemoterapi som godkänns i EU för denna patientpopulation.

Läkemedelsverkets nya behandlingsrekommendationer tar sikte på färre allvarligt sjuka i RS virus när säsongen drar i gång i höst.

– Alla barn kan ha nytta av profylaktisk läkemedelsbehandling mot RS-virusinfektion. I första hand ska spädbarn med störst risk för allvarlig RSV-sjukdom prioriteras, följt av de yngsta spädbarnen. Om fler barn kan få profylaktisk behandling kan sjukdomsbördan i samhället minska, säger Anna Jonsson på Läkemedelsverket.

Alla spädbarn löper en ökad risk att insjukna i allvarlig RSV-infektion. Införande av profylax med Beyfortus (nirsevimab) till alla spädbarn skulle medföra minskad sjukdomsbörda med fördelar för samhället men också för individen och familjen. En minskad belastning på sjukvården under infektionssäsong skulle göra den planerade sjukvården mer effektiv och förutsägbar då barn med RSV-infektioner utgör en stor patientgrupp under vintersäsongen. Läkemedelsverket rekommenderar olika riskgrupper i prioritetsordning vid en eventuell begränsning i tillgång till nirsevimab, men vid en god tillgång rekommenderas en bred användning till alla spädbarn.

– Vi är positiva till de nya rekommendationerna som tydligt visar på vikten av att skydda alla barn mot RSV, säger Per Öhlén, VD Sanofi AB. – Jag kan samtidigt bekräfta att tillgången till Beyfortus är god inför årets RSV-säsong. Detta innebär att det nu kommer att finnas möjlighet att skydda alla nyfödda barn i Sverige mot RSV. Vi ser fram emot en fortsatt god dialog med NT-rådet och svensk sjukvård för att säkerställa ett avtal för Sverige inför den kommande RSV säsongen.

Bristol Myers Squibb presenterar data vid ASCO & EHA från mer än 130 studier över 25 sjukdomar, som stödjer expansion till nya indikationer, demonstrerar långsiktig överlevnad och lyfter fram nya modaliteter och forskningsplattformar.

Läs hela pressmeddelande från BMS här:
Bristol Myers Squibb to Present Data at ASCO & EHA from More Than 130 Studies Across 25 Diseases Supporting Expansion into New Indications, Demonstrating Long-Term Survival, and Highlighting Novel Modalities and Research Platforms | Business Wire

Positiva data från fas 2-studien NOBLE med pegcetacoplan presenterade som “late-breaker” vid ERA-kongressen

• Den snabba minskningen av sjukdomsaktivitet som uppvisades efter 12 veckor bibehölls efter ett år
• 55% av patienterna hade ingen (noll) C3c-infärgningsintensitet, vilket tyder på att C3c-deponeringarna eliminerats.
•  Resultaten lyftes fram i en s.k. late-breaking muntlig presentation vid European Renal Associations (ERA) kongress

Sobi® och Apellis Pharmaceuticals meddelade idag positiva ettårsresultat från fas 2-studien NOBLE, där systemisk pegcetacoplan utvärderas som en målinriktad C3 terapi vid behandling av återfall i C3 glomerulopati (C3) och primär immunkomplex membranoproliferativ glomerulonefrit (IC-MPGN) efter transplantation. Resultaten presenterades under en s.k. late-breaking muntlig presentation vid European Renal Associations (ERA) kongress i Stockholm den 23–26 maj.

”Det är glädjande att se att behandling med pegcetacoplan snabbt minskade sjukdomsaktiviteten på bara 12 veckor och sedan bibehöll effekten på lång sikt”, säger Fadi Fakhouri, MD, PhD, studieförfattare och professor i nefrologi vid CHUV Lausanne, Schweiz. ”Många patienter med C3G eller IC-MPGN kommer sannolikt att återinsjukna efter en transplantation, vilket innebär att de riskerar att behöva ytterligare en njurtransplantation eller dialys. Det finns ett enormt behov av en behandling som är inriktad på orsaken till dessa sjukdomar, och dessa hittills oöverträffade resultat är mycket uppmuntrande.”

Resultat efter ett år för de 11 patienter som behandlades med pegcetacoplan och där data finns tillgänglig:

• Sju (64%) av patienterna uppvisade en minskning av C3c-infärgningsintensiteten med två eller flera storleksordningar från baslinjen.
• Sex (55%) av patienterna, inklusive tre patienter med IC-MPGN, hade ingen (noll) infärgningsintensitet, vilket tyder på att C3c-deponeringarna eliminerats.
• I överensstämmelse med minskningen av C3c-infärgningen uppvisade sju patienter (64%) ingen (noll) inflammation, mätt som aktivitetspoäng enligt C3G-histologiskt index.

Förhöjda nivåer av C3c-deponeringar är en markör för sjukdomsaktivitet, vilket kan leda till njurinflammation, skada på njuren, eller njursvikt. Eliminering av både C3c-deponeringar och inflammation tillåter njuren att återhämta sig och förlänger dess funktion. Dessutom visade behandling med pegcetacoplan bestående förbättringar av viktiga sjukdomsmått inklusive proteinuri och fortsatt stabilisering av njurfunktionen.

”Efter transplantation får patienter med C3G och IC-MPGN ofta sjukdomsåterfall, så behovet av ett terapeutiskt tillvägagångssätt som tar itu med grundorsaken till dessa tillstånd kan inte överskattas”, säger Lydia Abad-Franch MD, Head of R&D and Medical Affairs och Chief Medical Officer på Sobi. ”Dessa resultat stärker vår övertygelse om pegcetacoplans potential att adressera dessa sällsynta, allvarliga och livshotande tillstånd i både transplanterade och icke-transplanerade njurar.”

”Resultaten från NOBLE tyder vidare på att pegcetacoplan behandlar den underliggande orsaken till dessa sjukdomar genom att direkt rikta sig mot C3”, säger Caroline Baumal, MD, Chief Medical Officer på Apellis. ”Vår pågående fas 3-studie VALIANT utvärderar potentialen av pegcetacoplan hos alla patienter med dessa sällsynta njursjukdomar, och vi ser fram emot att meddela de övergripande resultaten senare i år.”

Pegcetacoplan tolererades generellt väl. Majoriteten av biverkningarna var milda till måttliga och överensstämde med tidigare rapporterade resultat.

Referens

1. C3 glomerulopathy. National Institute of Health, Genetics Home Reference. https://ghr.nlm.nih.gov/condition/c3-glomerulopathy#resources. Accessed November 21, 2019.
2. Zand L, et al Clinical findings, pathology, and outcomes of C3GN after kidney transplantation. J Am Soc Nephrol. 2014 May;25(5):1110-7. doi: 10.1681/ASN.2013070715. Epub 2013 Dec 19.
3. Data on file using literature consensus.

Om fas 2-studien NOBLE

Fas 2-studien NOBLE (NCT04572854) är en öppen, randomiserad, kontrollerad multicenterstudie utformad för att utvärdera effekt och säkerhet av pegcetacoplan hos 13 vuxna som återinsjuknat i C3G eller IC-MPGN efter transplantation. Studiedeltagarna randomiserades i förhållandet 3:1 till att få antingen pegcetacoplan och standardbehandling (IC-MPGN: n=2; C3G: n=8) eller stå kvar på standardbehandling (IC-MPGN: n=1; C3G: n=2) i 12 veckor, och från vecka 13 till 52 fick samtliga patienter pegcetacoplan. Studiens primära effektmått var andelen patienter med minskad C3c-infärgning på njurbiopsi efter 12 veckors behandling med pegcetacoplan. De sekundära effektmåtten inkluderar en utvärdering av säkerheten, andelen patienter med minskning av C3c-infärgning på njurbiopsi efter 52 veckors behandling samt andelen patienter som uppnådde minst 50 procents minskning av proteinuri.

Om studien VALIANT
Fas 3-studien VALIANT (NCT05067127) är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie avsedd att utvärdera effekt och säkerhet av pegcetacoplan hos cirka 90 patienter från tolv års ålder med C3G eller primär IC-MPGN. Det är den enda studien som inkluderar såväl patienter med medfödda njursjukdomar som patienter som återinsjuknat efter att ha genomgått en njurtransplantation. Studiedeltagarna randomiseras till att få antingen 1080 mg pegcetacoplan eller placebo två gånger i veckan under 26 veckor. Efter den randomiserade och kontrollerade perioden om 26 veckor går patienterna vidare till en öppen fas om ytterligare 26 veckor där samtliga studiedeltagare får pegcetacoplan. Studiens primära effektmått är den log-transformerade kvoten av urinprotein/kreatininkvoten (uPCR) vid vecka 26 jämfört med baslinjen.

Om C3 glomerulopati (C3G) och immunkomplex membranoproliferativ glomerulonefrit (IC-MPGN)
C3G och primär IC-MPGN är sällsynta och svåra njursjukdomar som kan leda till njursvikt. Förhöjda nivåer av C3c-deponeringar är en markör för sjukdomsaktivitet, vilket kan leda till njurinflammation, skada på njuren, eller njursvikt. Det finns inga behandlingar som är inriktade på den underliggande orsaken till dessa sjukdomar. Cirka hälften av alla personer som lever med C3G och IC-MPGN drabbas av njursvikt inom fem till tio år efter diagnos, vilket kräver en betungande njurtransplantation eller livslång dialys.¹ Dessutom kommer två tredjedelar av de patienter som genomgått en njurtransplantation att återinsjukna.² Sjukdomarna beräknas drabba 5 000 personer i USA och upp till 8 000 i Europa.³

Om Pegcetacoplan vid sällsynta sjukdomar

Pegcetacoplan är en målinriktad behandling mot C3 som syftar till att reglera okontrollerad aktivering av komplementsystemet, en del av kroppens immunförsvar. Okontrollerad aktivering av C3 kan leda till uppkomst och utveckling av många allvarliga sjukdomar. Pegcetacoplan utvärderas för sällsynta sjukdomar inom hematologi och nefrologi. Pegcetacoplan är godkänt för behandling av paroxysmal nokturn hemoglobinuri (PNH) som EMPAVELI^®/Aspaveli^® i USA, EU och andra marknader världen över.

Om Sobis och Apellis samarbete

Sobi och Apellis har globala rättigheter för gemensam utveckling av systemisk pegcetacoplan. Sobi har exklusiva rättigheter till kommersialisering av systemisk pegcetacoplan utanför USA, och Apellis har exklusiva kommersialiseringsrättigheter för systemisk pegcetacoplan i USA samt globala kommersialiseringsrättigheter för oftalmologisk pegcetacoplan, inklusive geografisk atrofi.

Calliditas Therapeutics today announced the presentations of an additional efficacy analysis of Nefecon (TARPEYO® (budesonide) delayed release capsules)) as well as a real-world analysis of the use of systemic glucocorticoids (SGC) in IgA nephropathy (IgAN). These were presented at ERA 2024 virtually and in Stockholm on May 23 – 26, 2024.

Alzinova kommer att presentera sina fas Ib-resultat med vaccinkandidaten ALZ-101 vid Biotech International Convention, US Bio i juni. Målet är att etablera globala partnerskap och snabbare nå marknaden. Tajmingen ser optimal ut efter AC Immunes lukrativa utlicensiering av immunterapin ACI-24, som likt ALZ-101 riktas mot amyloid beta.
– Vi ligger helt rätt i utvecklingen och kommer vara en självklar komponent i Big Pharmas Alzheimerportfölj, säger Alzinovas Business Development Director, Sebastian Hansson.

Läs hela intervjun med Sebastian Hansson på biostock.se här.