Beyonttra godkänd i EU för behandling av ATTR-CM, en orsak till hjärtsvikt

Beyonttra (akoramidis) är nu godkänd i EU för behandling av vuxna med transtyretinamyloid kardiomyopati (ATTR-CM) – en känd orsak till hjärtsvikt.

Godkännandet baseras på positiva resultat från fas III-studien ATTRibute-CM.

För akoramidis observerades en nära fullständig (≥ 90 %) stabilisering av transtyretin (TTR)  vilket bromsar den amyloidogena processen som leder till ATTR-CM

Europeiska kommissionen har beviljat akoramidis marknads-godkännande i Europeiska unionen under varumärkesnamnet Beyonttra™(akoramidis) för behandling av vuxna med vildtyp eller variant transtyretinamyloidos kardiomyopati (ATTR-CM). ATTR-CM orsakas av att TTR blir instabilt och bryts ner, vilket leder till inlagring av amyloid i hjärtat.  Akoramidis, är en selektiv molekyl, som administreras oralt, två gånger dagligen och ger en nästintill fullständig stabilisering (≥ 90 %) av TTR. Resultat från fas III-studien ATTRibute-CM visade att akoramidis var överlägset (superior) placebo för effektmåtten, dödlighet oavsett orsak och antal sjukhusinläggningar orsakade av kardiovaskulär händelse.1

”Hjärtsvikt är fortfarande en av de mest akuta utmaningarna inom den globala sjukvården, där tillstånd som ATTR-CM ofta är en odiagnostiserad orsak. EU-godkännandet av akoramidis är en viktig milstolpe för patienter som lever med ATTR-CM, det ger läkare ytterligare ett behandlingsalternativ som skyddar patienterna genom att minska risken för kardiovaskulära händelser och bromsa sjukdomsprogressionen”, säger Christine Roth, Executive Vice President, Global Product Strategy and Commercialization och medlem av Pharmaceuticals Leadership Team på Bayer. ”Vi kommer att ha ett nära samarbete med vårdgivare och myndigheter för att säkerställa snabb tillgång till behandlingen.”

Obehandlad är ATTR-CM en progressiv dödlig sjukdom som karakteriseras av amyloidinlagring i hjärtmuskeln som leder till restriktiv kardiomyopati, hjärtsvikt och arytmier. Patienter med ATTR-CM lever med en ständig risk för snabb sjukdomsprogress orsakad av fortsatt amyloidinlagring i hjärtmuskeln.3-5 När ATTR-CM väl har diagnostiserats har patienterna en medianöverlevnad på 3-5 år om de inte behandlas.9

Om ATTR-CM och akoramidis

ATTR-CM uppstår när en ärftlig mutation i TTR-genen leder till att TTR blir instabilt, eller av åldrande och sönderfallande monomerer. Akoramidis har utformats för att efterlikna den genetiska varianten (T119M) som skyddar mot sjukdom, genom att påverka tetramerens stabilitet och hämmar dess nedbrytning till monomerer, vilket bromsar den amyloidogena processen som leder till ATTR-CM. 1,6,10-13

Akoramidis, resultat från fas-III studien

ATTRibute‑CM var en internationell, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad multicenterstudie i vilken 632 patienter med ATTR-CM deltog. Studiens primära mål var att fastställa akoramidis överlägsenhet jämfört med placebo, enligt ett hierarkiskt effektmått som innefattade dödlighet oavsett orsak och den kumulativa frekvensen av sjukhusinläggningar på grund av kardiovaskulära händelser.

I fas III-studien ATTRibute-CM uppnådde akoramidis det primära effektmåttet. I studien undersöktes effekten och säkerheten för akoramidis (givet två gånger dagligen jämfört med placebo) hos patienter med ATTR-CM. Jämfört med placebo var akoramidis överlägset och uppvisade en snabb och bestående klinisk fördel för det sammansatta effektmåttet total dödlighet och kardiovaskulärt relaterade sjukhusvistelser1 hos ATTR-CM-patienter fram till månad 30:

Signifikant fördel visades för det primära effektmåttet1

36% riskreduktion i det kombinerade effektmåttet total dödlighet eller första kardiovaskulära sjukhusinläggning, jämfört med placebo vid 30 månader, fördelar visades redan 3 månader efter behandlingsstart, sekundärt effektmått15

50% relativ riskreduktion avseende årliga kardiovaskulära sjukhusinläggningar jämfört med placebo vid 30 månader, sekundärt effektmått14

Akoramidis tolererades i allmänhet väl, de vanligaste rapporterade biverkningarna var diarré och gikt.1 

Bayer och BridgeBio

Sedan mars 2024 har Bayer och BridgeBio samarbetat kring akoramidis i Europa. Fördelarna med partnerskapet är Bayers långa erfarenhet och expertis inom hjärt- och kärlsjukdomar i den Europeiska unionen i kombination med BridgeBios framsteg inom genterapi mot till exempel ATTR-CM.

 

Bayer inom kardiovaskulära sjukdomar

Bayer är ett framstående life science-företag där ett av fokusområdena är behandlingar inom det kardiovaskulära området. Företaget har en produktportfölj med flera läkemedel för kardiovaskulära sjukdomar, där det medicinska behovet är stort. Bayers kardiovaskulära pipeline inom precisionsmedicin innehåller flera innovativa produkter och substanser i olika stadier av preklinisk och klinisk utveckling.

Affärscoach på UBI kliver in som ny vd för KI-startup

Patient Safety Surveillance Solutions (P3S) utvecklar mjukvara för automatisk övervakning av vårdskador. Nu kliver Tobias Tovedal, affärscoach på Umeå Biotech Incubator, in som ny vd för KI-startupen.

Tobias Tovedal är ny vd för Patient Safety Surveillance Solutions (P3S): ”Det är utmanande att lära sig en ny del av vården, samtidigt ligger P3S rätt i tiden och många externa faktorer talar till vår fördel” säger han.

I Sverige drabbas cirka 100 000 svenskar varje år av vårdskador, vilket leder till omkring 1 400 dödsfall och extra vårddagar med en årlig kostnad på cirka 8 miljarder kronor. Hälften av dessa bedömer Socialstyrelsen att man kan undvika, men vårdgivare saknar idag ett effektivt sätt att mäta och följa upp vårdskador. Existerande metoder bygger på manuell granskning av journaler och så kallade punktprevalensmätningar, vilka i bästa fall görs en gång per år.

Algoritmer analyserar patientdata
P3S har utvecklat och validerat algoritmer som automatiskt analyserar patientdata och ger daglig statistik över vårdskador, som till exempel sepsis, kirurgiska komplikationer, riskfaktorer för VRI och hospital-onset bacteremia. Vårdgivare kan därmed i realtid följa hur organisatoriska och vårdrelaterade förändringar påverkar förekomsten av vårdskador – utan manuell datainsamling.

– Vår lösning möjliggör kontinuerlig förbättring av patientsäkerheten, konstaterar nye vd:n, Tobias Tovedal.

Han är till vardags affärscoach på Umeå Biotech Incubator och Umeå universitet Holding AB och ser nu fram emot att kombinera det med sin nya vd-roll.

– Det är väldigt roligt att bygga bolag och jag har haft en önskan att arbeta mer operativt så att få chansen att driva något eget känns jätteroligt. Utifrån mina erfarenheter och intressen så är P3S dessutom mitt i prick för mig.

Ska implementeras på Karolinska
P3S bygger på resultaten från det nationella Vinnova-projektet VRI Proaktiv, samordnat av Region Stockholm och med en budget på 68 miljoner kronor, och det arbetet ska nu kommersialiseras.

Förutom nye vd:n så finns det flera kopplingar för bolaget till Umeå och Västerbotten. Anders Johansson, medicinsk chef på vårdhygien i Region Västerbotten, är bolagets vetenskaplige rådgivare och mjukvaran används i dag på Norrlands Universitetssjukhus i Umeå (NUS) samt Lycksele och Skellefteå sjukhus.

– Vi arbetar nu med en implementation på Karolinska Universitetssjukhuset. Min närmaste uppgift är att färdigställa den implementationen och därefter ska vi expandera till fler regioner i Sverige och utveckla produkten ännu mer, förklarar Tobias Tovedal.

Hur kan detta berika dig i din roll som affärscoach på UBI?
– Jag tror att det kommer ge mig en större förståelse för hur det är att försöka driva upp ett startup i en inkubator, med alla utmaningar och avväganden som det innebär. Det kommer också ge mig inblick i en annan inkubator och deras arbetssätt, eftersom P3S är inkuberat hos KI Innovations, vilket jag tror kommer vara ett värdefullt kunskapsutbyte.

Pfizers fas 3-resultat för mCRPC presenterade på ASCO GU

Pfizer tillkännager positiva fas 3-resultat från studien TALAPRO-2, där Talzenna (talazoparib) i kombination med enzalutamid visade en statistiskt signifikant och kliniskt meningsfull förbättring av den totala överlevnaden jämfört med en kombination av placebo och enzalutamid hos patienter med metastaserad kastrationsresistent prostatacancer (mCRPC), oavsett HRR-mutationsstatus.

Fas 3-resultat visar: Pfizers Talzenna (talazoparib) i kombination med enzalutamid förbättrar överlevnadsresultaten vid metastaserad kastrationsresistent prostatacancer jämfört med placebo i kombination med enzalutamid. Foto: Johnér bildbyrå

Studieresultaten, som presenterades på American Society of Clinical Oncology Genitourinary Cancers Symposium (ASCO GU) i San Francisco, visar att Talzenna i kombination med enzalutamid förbättrade medianöverlevnaden med nästan 9 månader, jämfört med placebo i kombination med enzalutamid.1

Studien TALAPRO-2 utvärderade två grupper av patienter: oselekterade och de med HRR-genmutationer.

Efter mer än fyra års uppföljning var medianöverlevnaden i kohort 1 (oselekterade) 45,8 månader med Talzenna i kombination med enzalutamid, jämfört med 37,0 månader med placebo och enzalutamid.

I kohort 2 observerades en förbättring av den totala överlevnaden hos patienter med HRR-muterad mCRPC, med en medianöverlevnad på 45,1 månader med Talzenna i kombination med enzalutamid, jämfört med 31,1 månader med placebo och enzalutamid.

– Metastaserad kastrationsresistent prostatacancer har generellt dålig överlevnadsgrad på grund av dess avancerade stadium. De nya resultaten från TALAPRO-2 visar att Talzenna och enzalutamid signifikant kan förlänga överlevnaden oavsett HRR-status, vilket kan förändra behandlingen av denna cancerform, säger Johannes Arpegård, senior medicinsk rådgivare inom onkologi på Pfizer.

Läs mer om studien i vårt globala pressmeddelande på engelska.

 

Svenska företags FoU-satsningar ökar – fortsatt i topp inom EU

Svenska företag satsar alltmer på forskning och utveckling (FoU). Under 2023 uppgick företagssektorns utgifter för egen FoU till 166,1 miljarder kronor, en ökning med 14,4 miljarder eller 9,4 procent jämfört med 2021 (i fasta priser). Investeringarna motsvarade 2,68 procent av BNP – det placerar Sverige i topp bland EU-länderna när det gäller näringslivets forskningsintensitet. Med undantag för 2021 har svenska företag varit de mest FoU-intensiva i EU det senaste decenniet.

Farmaceutiska produkter och läkemedel
Enligt SCB hamnade industrin för farmaceutiska basprodukter och läkemedel på femte plats bland de tio största branscherna sett till utgifter för egen forskning och utveckling 2023.

Transportmedelsindustrin toppade listan över branscherna som spenderade mest. Läkemedelsbranschen stod dock för en betydande andel av näringslivets totala investeringar i forskning och utveckling.

Stora satsningar på forskning och utveckling av läkemedel

Totalt satsade svenska läkemedelsföretag 13,6 miljarder kronor på egen FoU under 2023. Nästan allt lades på farmaceutiska basprodukter och läkemedel. Även aktörer utanför näringslivet, exempelvis forsknings- och utvecklingsinstitutioner, satsade. Den sammanlagda summan för FoU inom produktkategorin landade på 18,1 miljarder kronor.

Företagen finansierar sin egen FoU
Företagen finansierade lejonparten av sin egen FoU med interna medel. Under 2023 stod denna självfinansiering för 71,3 procent, motsvarande 118,4 miljarder kronor. Extern finansiering kom främst från andra koncernbolag, där svenska koncernbolag stod för 17,3 miljarder och utländska för 12,6 miljarder.

Frida Lundmark. Foto: Lif

Lifs expert Frida Lundmark konstaterar att näringslivet är en drivande kraft bakom forskning, utveckling och innovation.

– Vi ser att den svenska läkemedelsbranschen satsar stort och gör betydande forskningsinvesteringar. Det är avgörande att Sverige har forskningsintensiva företag. Det skapar tillväxt och konkurrenskraft.

 För att säkra fortsatt tillväxt måste Sverige växla upp vad gäller investeringarna i forskning och utveckling.

– I forsknings- och innovationspropositionen gjorde regeringen en historiskt stor satsning och där  life science särskilt lyfts fram och man slår fast att branschen är en viktig svensk basnäring. Nu måste ambitionerna om tillväxt och konkurrenskraft genom life science skyndsamt realiseras genom konkreta satsningar som spänner över hela kedjan från forskning till implementering.

EU tappar i konkurrenskraft och life science är inget undantag
Trots att Sverige ligger i topp i EU när det gäller FoU-satsningar stagnerar unionen, något som även lyfts i den så kallade Draghi-rapporten om Europas konkurrenskraft.

– Det är bra att vi ligger i topp i EU men med den utveckling vi ser i Europa är det tyvärr inte tillräckligt, säger Frida Lundmark. EU måste kraftsamla och Sverige likaså. För svensk del krävs en offensiv forskningspolitik som kan agera katalysator för ytterligare investeringar från näringslivet. Vi vill se satsningar från staten i paritet med andra länder som aspirerar på ledarskap inom medicinsk forskning.

Men det räcker inte att satsa på forskning – innovationerna måste också omsättas i praktiken.

– För att Sverige ska vara fortsatt attraktivt för investeringar måste vi stärka hela kedjan – från forskning till innovation och implementering. Alla delar behöver stödjas för att säkerställa att nya lösningar kommer till användning och Sveriges konkurrenskraft och tillväxt kan öka, avslutar Frida Lundmark.

BOKTIPS: En oväntad glänta – lyfter den existentiella hälsan

Hälsa handlar om mer än de mätbara värden som vården fokuserar på. Det handlar också om hur vi förhåller oss till oss själva och vårt sammanhang. Det menar Anders Rosengren, professor i molekylär medicin, som i sin bok ”En oväntad glänta” tar avstamp i Tomas Tranströmers diktvärld.

Uppdraget att skriva en bok om existentiell hälsa med utgångspunkt i Tranströmers verk fick Anders Rosengren från Bokmässan, som ville komplettera sitt tema om litteraturens betydelse.
– Det var med viss bävan jag tog mig an uppgiften. Även om jag alltid varit fascinerad av Tranströmers diktvärld och hur den rör vid många av de existentiella frågorna, så finns förstås många andra som har betydligt djupare förståelse för Tranströmers verk. För mig kändes det både utmanande och stimulerande att använda litteraturen för att närma sig den existentiella hälsan, berättar Anders, vars bok också knyter an till andra författare, som Jon Fosse, Birgitta Trotzig och Kazuo Ishiguro.

Tillvarons osäkerhet
Titeln ”En oväntad glänta” är hämtad från Nobelpristagarens poesi, och boken är utgiven av bokförlaget Korpen. Den existentiella hälsan handlar om att leva med tillvarons osäkerhet, att vila i det ovetbara, skriver Anders i bokens inledning. Det är att leva med ödmjukhet inför vad det innebär att vara människa: att aldrig bli färdig.

“En oväntad glänta” är utgiven av bokförlaget Korpen.

Att ta vara på den existentiella dimensionen av sin hälsa behöver inte vara svårt. Det kan handla om att hitta de små ögonblicken där mening och sammanhang finns. Att hitta något vackert och låta tanken vila där en kort stund. Att reflektera över vad som är väsentligt och hur vi kan prioritera klokt.

Lyfts fram av WHO
Anders Rosengren har förespråkat den existentiella dimensionen av hälsa i flera år. Den existentiella hälsan är en grundsten i den intervention som undersöks i forskningsprojektet Livsstilsverktyget. I Livsstilsverktyget ingår nu 120 000 svenskar i forskning som utvärderar om verktyget kan förebygga diabetes typ 2 och hjärtkärlsjukdom.
Detta filosofiska perspektiv på hälsan lyfts numera fram av Världshälsoorganisationen WHO, som en aspekt som behöver beaktas globalt inom arbete med folkhälsa.
Även i Sverige finns ett politiskt engagemang för existentiell hälsa. I våras var Anders Rosengren med i en panel tillsammans med socialminister Jakob Forssmed och Olivia Wigzell, generaldirektör för Folkhälsomyndigheten. Myndigheten har fått i uppdrag av regeringen att inventera förutsättningarna för att implementera den existentiella hälsan som den del av Sverige folkhälsoarbete.

Mikro och makro
Som grundforskare och professor i molekylär medicin är han i allra högsta grad intresserad av det mätbara.
– Det vi kan mäta bra, som insulinfrisättning, blodtryck och blodsocker, det ska vi också fortsätta mäta. Men vi behöver också vara ödmjuka inför det omätbara, säger Anders.
Mitt under arbetet med sin bok under sommarsemestern fick han uppdrag att revidera en vetenskaplig artikel om tarmflorans påverkan på diabetes typ 2. Övergången från Tranströmers poetiska värld till mikrobiologiska molekyler var skarp, men det går utmärkt att kombinera de två världarna.

Professor Anders Rosengren. Foto: Johan Wingborg

– Människan fastnar gärna i dualismer, där det är antingen eller. Natur eller kultur, kropp eller psyke, naturvetenskap eller existentiella frågor. Men det finns egentligen inget motsatsförhållande. Dualismerna innebär att vi missar helheten, säger Anders.

Bättre hälsoutfall

Mycket av Sahlgrenska akademins forskning handlar om att räkna, mäta och avbilda. Genom att väva samman det vetenskapliga och det existentiella nyanseras forskningen och en bättre helhet kan skapas, tycker Anders Rosengren.

I kliniska sammanhang kan denna kombination av det mätbara och det omätbara vara särskilt viktig:

– Som läkare möter vi ofta patienter som kan ha utmärkta mätvärden men som ändå inte mår bra. De upplever tomhet och brist på mening. Genom att lyfta fram de existentiella dimensionerna kan vården erbjuda en mer komplett omsorg, vilket i slutändan kan leda till bättre hälsoutfall och en djupare förståelse för vad hälsa egentligen innebär.

Artikeln hittar du också här.

PODDTIPS: Jenni Nordborg i Talkshow i P1 om RFK Jr och MAHA

I veckan talades det om ”ett hälsosamt USA” och MAHA rörelsen i Talkshow i P1. Jenni Nordborg gästade.

RFK Junior blir ny hälsominister i USA – men hans budskap om att göra USA hälsosamt igen, Make America Healthy Again, eller MAHA, sprider lika delar skräck som hopp. Desinformation kring vaccin blandas med legitim kritik mot snabbmats- och läkemedelsindustrin. Kan MAHA leda till något positivt? Vi frågar Clara Popenoe Thor, journalist, och Jenni Nordborg, chef för internationella relationer på Lif.

Lyssna på avsnittet här.


Bildcred: Jenni Nordborg.

KI Innovations inkubator fick högsta möjliga utdelning av VINNOVA

KI Innovations har nyligen erhållit besked från VINNOVA om finansiering på topp nivå för sin inkubatorverksamhet. Beslutet innebära att KI Innovations tilldelas en finansiering om 29,3 miljoner för de kommande fyra åren. Endast tre av 31 sökande inkubatorer erhöll finansiering på denna nivå. Vinnovas beslut i nationella inkubatorprogram är ett starkt erkännande av KI Innovations som en ledande aktör inom inkubation och stöd till nystartade företag.

KI Innovations har nyligen erhållit besked från VINNOVA om finansiering av inkubatorverksamheten. Beslutet innebära att KI Innovations tilldelas en finansiering om 29,3 miljoner för de kommande fyra åren. Endast tre av 31 sökande inkubatorer erhöll finansiering på denna nivå (se hela listan här)

I den konkurrensutsatta utlysningen baserades VINNOVAs beslut på externa experters utvärderingar av samtliga inkubatorers bolagsportföljer. Beslutet bekräftar KI Innovations starka position inom life science, verksamhetens kvalitet och dess betydelse för att främja innovation och entreprenörskap i Sverige.

Vinnovas beslut i nationella inkubatorprogram är ett starkt erkännande av KI Innovations som en ledande aktör inom inkubation och stöd till nystartade företag. Programmet syftar till att påskynda tillväxten av startups genom att erbjuda skräddarsytt stöd, mentorskap och tillgång till kritiska resurser såsom finansiering, expertis och infrastruktur.

KI Innovations har under flera år arbetat för att kommersialisera forskningsresultat. Framförallt från Karolinska Institutet men också life science innovations med ursprung på andra universitet. Genom att utvärdera och verifiera projekt med kommersiell potential samt stödja utvecklingen av nya företag inom life science, bidrar KI Innovations till att förbättra människors hälsa och välbefinnande.

Bara sedan årsskiftet har flera bolag som i sina tidigare faser erhållitstöd från KI Innovations utmärkt sig genom att säkra medel för fortsatt utveckling. Gesynta Pharma, som har attraherat 304 miljoner kronor för fortsatt utveckling av en avancerad ny endometriosbehandling och AnaCardio, som tagit in 19 miljoner USD för fortsatt utveckling av ett nytt läkemedel för hjärtsvikt, är två exempel.

Finansieringen från Vinnova möjliggör för KI Innovations att fortsätta sitt arbete med att stödja startups och främja innovation inom life science-sektorn. Det ger också stabilitet och långsiktighet i verksamheten, vilket är avgörande för att kunna erbjuda högkvalitativ inkubation och vägledning till nya entreprenörer.

”VINNOVAS beslut, och det faktum att det var en konkurrensutsatt utlysning i tävlan med andra inkubatorer, är oerhört glädjande! Att erhålla maximal finansiering från Vinnova är verkligen ett kvitto på kvaliteten i vår verksamhet och det hårda arbete och engagemang som vårt team lägger ner. Det ger oss möjlighet att fortsätta stödja lovande startups och bidra till utvecklingen av innovativa lösningar inom life science,” säger Johan Weigelt, VD, KI Innovations.

Med denna utmärkelse befäster KI Innovations sin position som en nyckelaktör inom Sveriges innovationssystem och fortsätter att spela en central roll i att förvandla forskningsresultat till praktiska tillämpningar som gynnar samhället.

PADCEV + KEYTRUDA Shows Long-Term Efficacy in First-Line Treatment of Locally Advanced or Metastatic Urothelial Cancer

Pfizer and Astellas’ PADCEV® (enfortumab vedotin-ejfv) plus KEYTRUDA® (pembrolizumab) Shows Long-Term Efficacy in First-Line Treatment of Locally Advanced or Metastatic Urothelial Cancer (la/mUC)

  • Enfortumab vedotin plus pembrolizumab continues to demonstrate superior efficacy versus chemotherapy in a broad population, reinforcing the combination as standard of care in first-line treatment of la/mUC
  • At nearly 30 months of follow-up in the Phase 3 EV-302 trial, the combination doubled median overall survival and progression-free survival compared to chemotherapy, with no new safety signals identified

Läs hela det globala pressmeddelandet här.

Ny sjukhuschef med helhetsperspektiv

Sebastian Brusell Gidlöf har tillträtt som sjukhuschef för Norrtälje sjukhus. Han är docent och överläkare i gynekologi, och kommer senast från en tjänst som verksamhetschef för Gynekologi och reproduktionsmedicin på Karolinska Universitetssjukhuset. ”Jag ser verkligen fram emot att jobba med sjukvård i ett bredare perspektiv” säger han.

Sebastian Brusell Gidlöf, som tidigare även arbetat som sektionschef och verksamhetsområdeschef på Södersjukhuset, lockades av bredden i uppdraget som sjukhuschef. Efter många års arbete med högspecialiserad vård vill han nu jobba med fler olika verksamheter.

– Jag har lätt för att se ett helhetsperspektiv, och förstå att om man ändrar något på ett ställe så får det följdeffekter på ett annat ställe.

Mycket som redan fungerar bra

Sebastian Brusell Gidlöf är tydlig med att han inte har någon ambition att förändra grunden i arbetet på Norrtälje sjukhus.

– Jag har en väldig respekt för det fina arbete som redan görs. Nu gäller det för mig att identifiera de områden som fungerar bra, och se hur vi kan jobba mer med dem.

– En styrka som Norrtälje sjukhus har är att det är korta beslutsvägar och att de olika delarna på sjukhuset fysiskt ligger nära varandra.

Sommaren utmanande

En utmaning som står för dörren, och som Sebastian Brusell Gidlöf väl känner till, är att Norrtälje sjukhus har ett högt tryck på sommaren då många vistas i kommunen. Att det ökade behovet av vård sammanfaller med den period då personalen på sjukhuset också ska ha semester är en svår nöt att knäcka.

– Det är en utmaning, och vi behöver planera noga. Det är viktigt att personalen har det bra och får semester, samtidigt som vi ska kunna erbjuda bra vård, säger Sebastian Brusell Gidlöf.

Första resultaten från FIBRONEER ILD-studien

Första resultaten från FIBRONEER ILD-studien visar: Nerandomilast uppfyllde det primära effektmåttet vid progressiv lungfibros, meddelar företaget Boehringer Ingelheim i ett pressmeddelande.

Första resultaten från FIBRONEER ILD-studien visar att nerandomilast uppnådde det primära effektmåttet, vilket var den absoluta förändringen från baslinjen i forcerad vitalkapacitet [mL] vid vecka 52 jämfört med placebo. FIBRONEER ILD är den andra fas 3-studien där nerandomilast har uppnått det primära effektmåttet. (1) Initiala säkerhets- och tolerabilitetsresultat från FIBRONEER-studierna är generellt sett i linje med fas 2-resultaten vid IPF; fullständiga effekt- och säkerhetsdata från FIBRONEER-ILD kommer att presenteras under andra kvartalet 2025. Baserat på dessa studieresultat kommer Boehringer Ingelheim att lämna in en ny läkemedelsansökan för nerandomilast vid behandling av PPF till den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) och andra hälsomyndigheter världen över.

FIBRONEER-ILD-studien uppnådde sitt primära effektmått, vilket var den absoluta förändringen från baslinjen i forcerad vitalkapacitet (FVC) [mL] vid vecka 52 jämfört med placebo. FVC är ett mått på lungfunktion. (2) Initiala datautläsningar från FIBRONEER-studierna stödjer en generellt sett konsekvent säkerhets- och tolerabilitetsprofil jämfört med fas 2-studien vid idiopatisk lungfibros (IPF), med övergripande biverkningar jämförbara med de som sågs i placebogruppen. (3)

Nerandomilast är en oral fosfodiesteras 4B-hämmare (PDE4B). (3) Eftersom den inte har godkänts för användning har säkerhet och effekt inte fastställts. Den undersöks som en del av det globala FIBRONEER-prövningsprogrammet, som inkluderar två fas 3-studier — FIBRONEER-IPF (4) hos personer med idiopatisk lungfibros (IPF) och FIBRONEER-ILD (5) hos personer med PPF (progressiv lungfibros).

– Det positiva övergripande resultatet från FIBRONEER-ILD visar potentialen hos nerandomilast vid progressiv lungfibros. Förhoppningen är att den säkerhets- och tolerabilitetsprofil vi initialt ser, potentiellt kan bidra till att minska behandlingsutmaningar, säger Shashank Deshpande, chef för Human Pharma och medlem av styrelsen vid Boehringer Ingelheim. De framsteg som nyligen gjorts i FIBRONEER-studieprogrammet understryker vårt engagemang för att förändra livet för patienter med denna allvarliga sjukdom och är ett bevis på Boehringer Ingelheims åtagande inom lungfibrosforskningen.

Om FIBRONEER-ILD (NCT05321082) (5)

FIBRONEER-ILD var en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie som utvärderade effekten och säkerheten av nerandomilast (BI 1015550) under minst 52 veckor hos patienter med PPF.

Studiens primära effektmått: Absolut förändring från baslinjen i FVC (mL) vid vecka 52.

Studiens sekundära effektmått:

– Tid till första förekomst av någon av komponenterna i det sammansatta effektmåttet: tid till första akuta ILD-exacerbation; första sjukhusvistelse för andningsorsak; eller död (vilket som inträffar först) under studiens gång.

Patienter som deltog i FIBRONEER-ILD-studien behandlades med antingen oral nerandomilast 9 mg eller 18 mg, eller placebo, två gånger dagligen, under minst 52 veckor. Dosen 18 mg två gånger dagligen av nerandomilast stöds av resultaten från fas 2-studien. (2) En ytterligare dos på 9 mg två gånger dagligen av nerandomilast lades till för att utvärdera nytta-riskprofilen vid en lägre dos samt för att tillhandahålla ytterligare dosrespons och exponeringsresponsdata. (2) Studien har genomförts i fler än 40 länder och inkluderade 1178 patienter.

Om det kliniska prövningsprogrammet FIBRONEER

FIBRONEER-programmet inkluderar två fas 3-studier som är randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade — FIBRONEER-IPF (NCT05321069) (4) och FIBRONEER-ILD (NCT05321082) (5) — som undersöker effekten, säkerheten och tolerabiliteten av nerandomilast under minst 52 veckor hos patienter med IPF och hos patienter med PPF.

I båda studierna är det primära effektmåttet den absoluta förändringen från baslinjen i FVC vid vecka 52. (4, 5) Det viktiga sekundära effektmåttet är tiden till första förekomst av någon av komponenterna i det sammansatta målet: tid till första akuta IPF/ILD-exacerbation, första sjukhusvistelse för andningsorsak, eller död (vilket som inträffar först) under studiens gång.

Om nerandomilast

Nerandomilast (BI 1015550) är en oral fosfodiesteras 4B-hämmare (PDE4B) som studeras som en potentiell behandling för IPF och PPF. (3,4,5) Nerandomilast är en prövningssubstans och har inte godkänts för användning. Effekt och säkerhet för denna prövningssubstans har inte fastställts. Nerandomilast beviljades FDA Breakthrough Therapy Designation för behandling av IPF i februari 2022. (6)

Effekt, säkerhet och tolerabilitet för nerandomilast studerades i en fas-2 randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av patienter med IPF (n=147). (3) Det primära målet var en förändring från baslinjen i FVC (ett mått på lungfunktion) under en 12-veckors behandlingsperiod. (3)

Om IPF och PPF

IPF är en av de vanligare progressiva fibrotiska interstitiella lungsjukdomarna (ILD). (7) Symtom på IPF inkluderar andfåddhet vid aktivitet, en torr och ihållande hosta, trötthet och svaghet. (8) Även om den anses vara ”sällsynt” påverkar IPF cirka 3 miljoner människor världen över. (8, 9) Sjukdomen drabbar främst patienter över 50 år och påverkar fler män än kvinnor. (8)

Patienter med vissa typer av icke-IPF fibrotiska ILD (interstitiell lungsjukdom) kan också utveckla en progressiv fenotyp känd som PPF. Vid andra interstitiella lungsjukdomar än IPF, definieras progressiv lungfibros av förvärrade andningssymtom, fysiologiska bevis på sjukdomsprogression och radiologiska bevis på sjukdomsprogression. (10)

Progressiv lungfibros kan orsaka irreversibel lungskada och leda till tidig död. (10, 11)

Referenser:

(1) Boehringer Ingelheim (2024) Boehringer’s nerandomilast meets primary endpoint in pivotal phase-III FIBRONEER™-IPF study. Accessed January 2025. Available at: https://www.boehringer-ingelhe…

(2) Maher TM, et al. (2023) Design of a phase III, double-blind, randomised, placebo-controlled trial of BI 1015550 in patients with progressive pulmonary fibrosis (FIBRONEER-ILD). In: BMJ Open Respir Res 2023;10:e001580.

(3) Richeldi L, et al. (2022) Trial of a Preferential Phosphodiesterase 4B Inhibitor for Idiopathic Pulmonary Fibrosis. In: N Engl J Med 2022;386:2178-2187.

(4) Boehringer Ingelheim (2024) A Study to Find Out Whether BI 1015550 Improves Lung Function in People With Idiopathic Pulmonary Fibrosis (IPF). Accessed January 2025. Available at: https://clinicaltrials.gov/stu…

(5) Boehringer Ingelheim (2024) A Study to Find Out Whether BI 1015550 Improves Lung Function in People With Progressive Fibrosing Interstitial Lung Diseases (PF-ILDs). Accessed January 2025. Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05321082?tab=results.

(6) Boehringer Ingelheim (2022) FDA Grants BI 1015550 Breakthrough Therapy Designation for Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Accessed January 2025. Available at: https://www.boehringer-ingelheim.com/us/human-health/lung-diseases/pulmonary-fibrosis/fda-grants-bi-1015550-breakthrough-therapy.

(7) Sauleda J, et al. Idiopathic Pulmonary Fibrosis: Epidemiology, Natural History, Phenotypes. Med Sci (Basel). 2018 Nov 29;6(4):110. doi: 10.3390/medsci6040110. PMID: 30501130; PMCID: PMC6313500.

(8) European Lung Foundation (2023) IPF – Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Accessed January 2025. Available at: https://europeanlung.org/en/in…

(9) Koudstaal T, et al. (2023) Idiopathic pulmonary fibrosis. In: Presse Med 2023; 52(3):104166

(10) Cottin, V. et al. (2023) Criteria for Progressive Pulmonary Fibrosis: Getting the Horse Ready for the Cart. In: Am J Respir Crit Care Med 2023; 207(1):11-13

(11) Brown KK, Martinez FJ, Walsh SLF, Thannickal VJ, Prasse A, Schlenker-Herceg R, et al. The natural history of progressive fibrosing interstitial lung diseases. Eur Respir J 2020;55:2000085.

Prenumerera