Vertex tillkännager EU kommissionens godkännande av ALYFTREK

Källa: Vertex

2 jul 2025

Vertex tillkännager Europeiska kommissionens godkännande av ALYFTREK®, en ny CFTR-modulator som ges en gång per dag för behandling av cystisk fibros

–  ALYFTREK® (deutivakaftor/tezakaftor/vanzakaftor) har godkänts i EU för personer med cystisk fibros (CF) från 6 års ålder med minst en icke-klass I-mutation i CFTR-genen, vilket innebär den bredaste godkända indikationen för detta läkemedel i världen.

– I direkt jämförande kliniska studier var deutivakaftor/tezakaftor/vanzakaftor inte sämre avseende ppFEV1 och överlägsen KAFTRIO® (ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor) gällande minskning av svettklorid, vilket visar på en större förbättring av CFTR-funktionen.

– Cirka 31 000 personer med CF i EU är berättigade till denna nya modulatorbehandling.

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) meddelade idag att Europeiska kommissionen har godkänt ALYFTREK® (deutivakaftor/tezakaftor/vanzakaftor) för behandling av personer med cystisk fibros (CF) från 6 års ålder som har minst en icke-klass I-mutation i genen för cystisk fibros transmembran konduktansregulator (CFTR).

”Tusentals personer med CF runt om i EU kan nu dra nytta av detta nya läkemedel som tas en gång dagligen och som har visat ytterligare förbättring av CFTR-proteinets funktion jämfört med KAFTRIO®”, säger Reshma Kewalramani, M.D., vd för Vertex. ”Med detta godkännande är vi ett steg närmare vårt slutmål – att återställa normala nivåer av CFTR-funktion hos personer som lever med CF.”

I två avgörande, direkt jämförande, kliniska studier var deutivakaftor/tezakaftor/vanzakaftor inte sämre än KAFTRIO® (ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor) i kombination med ivakaftor vad gäller ppFEV1, och överlägsen när det gäller att minska svettklorid, vilket visar på en större förbättring av CFTR-funktionen.

Till följd av subventionssavtal i Irland och Danmark samt förutsättningar för tidig tillgång till behandling i Tyskland, kommer berättigade patienter i dessa länder att få tillgång till deutivakaftor/tezakaftor/vanzakaftor kort efter att det godkänts av respektive lands tillsynsmyndighet. Vertex fortsätter att samarbeta med myndigheter i medlemsstater över hela EU för att säkerställa att alla berättigade patienter får tillgång till behandling så snabbt som möjligt.