Veckoinjektion kan ersätta daglig tillväxthormonbehandling för barn

På den gemensamma kongressen för European Society for Paediatric Endocrinology (ESPE) och European Society of Endocrinology (ESE) i Köpenhamn presenterade Novo Nordisk nya resultat från fas 3-studien REAL8. Studien visar att det långverkande tillväxthormonet Sogroya® (somapacitan), som ges en gång i veckan, är lika effektivt och säkert som det traditionella dagliga hormonet Norditropin® (somatropin) för barn med olika typer av tillväxtstörningar.

REAL8-studien omfattade barn födda små för graviditetslängden (SGA), barn med Noonans syndrom (NS) och barn med idiopatisk kortvuxenhet (ISS). Resultaten efter 52 veckors behandling visade att Sogroya® var icke-inferior, det vill säga inte sämre än, den dagliga behandlingen. För barn med NS och för SGA-barn som fick lågdos av daglig behandling uppnåddes till och med överlägsen effekt med Sogroya®.

– Dessa barn möter ofta mer än bara kortväxthet. Många har även metabola störningar och utvecklingsproblem som påverkar livskvaliteten och långsiktig hälsa, säger professor Agnès Linglart från Bicêtre Paris-Saclay University och en av huvudforskarna i studien. – Att kunna erbjuda en effektiv behandling en gång i veckan kan minska bördan för familjerna och öka följsamheten till behandlingen.

Mindre injektioner – bättre följsamhet

Behandling med tillväxthormon kräver ofta dagliga injektioner under flera år, vilket kan leda till låg följsamhet, särskilt bland barn. En studie visar att barn som inte följer behandlingen växer upp till 6,1 cm mindre under tre år än de som gör det. Novo Nordisk betonar att ett veckovis alternativ som Sogroya® kan minska detta problem och förbättra behandlingsresultat.

– Om ett barn missar en dos i veckan innebär det i praktiken ett års utebliven behandling över sju år. Det är därför vi satsar på flexiblare behandlingsalternativ, säger Martin Lange, utvecklingschef på Novo Nordisk.

Studien i korthet:

• SGA: Sogroya® var bättre än lågdos daglig behandling (11,0 vs 9,4 cm/år) och jämförbar med höjdosen (11,0 vs 11,1 cm/år).
• NS: Sogroya® gav bättre resultat än daglig behandling (10,4 vs 9,2 cm/år).
• ISS: Behandlingseffekten var likvärdig (10,5 cm/år i båda grupperna).
• Ingen ökad risk för biverkningar observerades med Sogroya®.

Resultaten från REAL8 ligger till grund för en regulatorisk granskning av behandlingen inom EU och USA, där Sogroya® har lämnats in för godkännande för de tre indikationerna.

Om studien:
REAL8 är en så kallad basketstudie – en innovativ klinisk studiedesign som möjliggör utvärdering av en behandling inom flera relaterade tillstånd parallellt. Förutom SGA, NS och ISS inkluderar studien även Turner syndrom, där resultaten förväntas senare i år. Studiedesignen förväntas snabba på tillgången till nya behandlingar för barn med tillväxtstörningar.

Med dessa framsteg visar Novo Nordisk sin vilja att förändra vården för barn med tillväxtproblem – från dagliga injektioner till en mer flexibel och lättare vardag.