Scheelepriset blev en vändpunkt för Charpentier och CRISPR

När den franska mikrobiologen och genetikern Emmanuelle Charpentier mottog Scheelepriset för sitt banbrytande arbete med CRISPR befann sig teknologin fortfarande i sin barndom. Sedan dess har utvecklingen gått i raketfart. På bara några år har genredigering förvandlats från ett experimentellt laboratorieverkyg till en klinisk verklighet som kan bota ärftliga sjukdomar.

Charpentier är idag en av världens mest inflytelserika forskare. Hon föddes i Juvisy-sur-Orge i Frankrike 1968, utbildade sig i mikrobiologi, biokemi och genetik i Paris, och har forskat vid flera ledande institutioner i Europa och USA. Hennes namn är nära förknippat med upptäckten och utvecklingen av CRISPR-Cas9, en metod för precis genredigering som har revolutionerat molekylärbiologin och medicinen.

Ett fält i explosion
Sedan Scheelepriset delades ut till Charpentier har CRISPR-teknologin förfinats genom innovationer som base editing och prime editing, vilka gjort tekniken betydligt mer exakt. Parallellt har forskare upptäckt och kartlagt nya CRISPR-Cas-system och öppnat dörren till helt nya användningsområden – från diagnostik till avancerad terapi.

Ett av de största milstolparna är den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA:s godkännande av Casgevy, en CRISPR-baserad behandling för ärftliga blodsjukdomar. För Charpentier är detta ett tydligt exempel på hur grundläggande mikrobiologiska upptäckter kan bana väg för revolutionerande medicinska genombrott.

Genombrottet i Umeå
En avgörande del av Charpentiers resa ägde rum i Umeå, där hon mellan 2008 och 2013 var verksam vid Umeå universitet och senare vid det tvärvetenskapliga laboratoriet MIMS – Laboratory for Molecular Infection Medicine Sweden.

Det var här, i norra Sverige, som hon tillsammans med sin forskargrupp gjorde de centrala upptäckterna om hur bakterier använder CRISPR-Cas9 som ett försvarssystem mot virus. Dessa resultat, som publicerades 2012 i samarbete med Jennifer Doudna i USA, lade grunden till dagens revolution inom genredigering.

Charpentier har själv framhållit Umeå-tiden som en period präglad av frihet, fokus och kreativitet – faktorer som var avgörande för att hon skulle våga driva sina idéer så långt.

Scheeleprisets särskilda betydelse
Även om Charpentier senare belönades med Nobelpriset i kemi 2020, tillsammans med Jennifer Doudna, har Scheelepriset en särskild plats i både hennes professionella och personliga resa.

Det var en av de första stora utmärkelserna som på allvar betonade CRISPR-teknologins translationella potential – att upptäckter inom bakteriell genetik faktiskt kunde förvandlas till läkemedelsinnovation.

Att priset dessutom kommer från det svenska farmaceutiska samfundet, med sin starka tradition av att förena grundforskning med tillämpad medicin, gjorde det extra meningsfullt. Charpentier beskriver Scheelepriset som en bekräftelse på att resan från laboratorium till behandling inte bara var en vision, utan redan en pågående verklighet.

Ökad synlighet och nya samarbeten
Scheelepriset bidrog också till att sätta Charpentiers forskning i rampljuset vid en avgörande tidpunkt. Plötsligt fick CRISPR större uppmärksamhet, både inom akademin, industrin och bland allmänheten. Det skapade nya kontakter och samarbeten, och visade samtidigt på det bredare värdet av nyfikenhetsdriven grundforskning.

Att en teknik som upptäckts genom studier av mikrobiologi kunde leda till industriella och medicinska tillämpningar blev ett starkt budskap – och ett bevis på kraften i att låta vetenskaplig nyfikenhet driva utvecklingen.

Max Planck-forskningscentret i Berlin
Efter sina år i Sverige flyttade Charpentier till Tyskland, där hon 2015 utsågs till direktör för Max Planck Institute for Infection Biology i Berlin. Några år senare grundade hon även Max Planck Unit for the Science of Pathogens, ett forskningscenter med fokus på mikrobiella patogener och deras interaktion med värdorganismer.

Genom detta initiativ har hon byggt en plattform för banbrytande tvärvetenskaplig forskning, där biologi, genetik och medicin möts för att skapa nya verktyg och terapier.

Priser som brygga mellan vetenskap och samhälle
För Charpentier är Scheelepriset inte bara en hedersutmärkelse. Hon framhåller att det spelar en viktig roll i att lyfta fram forskning som förenar molekylär förståelse av livets mekanismer med reella tillämpningar inom bioteknik, medicin och industri.

Sådana priser uppmuntrar forskare att våga tänja på gränserna, och de bidrar till att bygga broar mellan forskare, kliniker, regulatoriska myndigheter och företag. Framför allt visar de på hur nyfikenhetsdriven vetenskap kan leda till konkreta samhällsnyttiga genombrott.

Dagens största utmaning
Trots de enorma framstegen ser Charpentier fortfarande svåra frågor framför sig. Den kanske mest akuta utmaningen idag är att säkerställa ett säkert och rättvist användande av genredigering.

Verktygen finns redan och blir alltmer exakta, men frågor återstår kring implementering, långsiktiga effekter och etiska ramar. Hon betonar att forskare nu arbetar med att utveckla nästa generations ännu mer förutsägbara tekniker, samtidigt som internationella diskussioner förs mellan forskare, etikexperter, beslutsfattare och allmänheten för att främja ansvarsfull innovation.

Scheelesymposiet som global mötesplats
Charpentier menar att Scheelepriset och Scheelesymposiet har en unik roll i dagens forskningslandskap. När forskare, kliniker, industri och politiska beslutsfattare samlas skapas en plattform för tvärvetenskaplig dialog.

Det är just sådana mötesplatser som behövs när vetenskapliga framsteg ofta sker snabbare än de regulatoriska och etiska diskussionerna. Enligt Charpentier kan symposiet fortsätta att vara en arena där globala frågor som ansvarsfull bioteknik, artificiell intelligens, klimatarbete, läkemedelstillgång och datasäkerhet debatteras öppet.

Genom att dessutom bjuda in unga forskare och röster från underrepresenterade grupper kan symposiet stärka sin internationella relevans ytterligare.

Nobelerkännandet – och råd till nästa generation
När Charpentier belönades med Nobelpriset i kemi 2020, beskrev hon det som en “överväldigande bekräftelse” på det arbete som började i små mikrobiologiska studier men växte till en global revolution. För henne var Nobelpriset inte bara ett personligt erkännande, utan också en påminnelse om kraften i samarbeten och i nyfikenhetsdriven forskning.

Till framtidens forskare delar hon med sig av några råd: Var nyfiken och modig. Banbrytande upptäckter föds ofta ur oväntade frågor. Våga utforska grundläggande mekanismer och bygg din verktygslåda.

Hon uppmuntrar unga forskare att söka mentorer som kan utmana och stötta, samt att odla samarbeten över discipliner och nationsgränser. Och kanske viktigast av allt: ha tålamod. Vetenskapliga genombrott tar tid, och deras verkliga betydelse blir ofta tydlig först efter många år.

“Uthållighet och hårt arbete är avgörande,” säger Charpentier. “Men belöningen är att få bidra till kunskap och innovation som kan förändra världen.”

Director, Department of Regulation in Infection Biology, Max Planck Institute for Infection Biology, and Honorary Professor at Humboldt University, Berlin, Germany
Visiting Professor at Umeå University Sweden. Foto: Hallbauer & Fioretti.