Fabhalta visar starka resultat i ny PNH-studie

Novartis har presenterat positiva resultat från den kliniska fas IIIB-studien APPULSE-PNH, där vuxna patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) bytte från anti-C5-behandling (eculizumab eller ravulizumab) till den orala monoterapin Fabhalta® (iptacopan). Patienterna hade ett hemoglobinvärde (Hb) ≥10 g/dL vid studiestart.

Efter 24 veckors behandling med Fabhalta uppvisade patienterna i genomsnitt en signifikant ökning i Hb-nivå på 2,01 g/dL, och 92,7 % nådde normala eller nära normala nivåer (Hb ≥12 g/dL). Inga patienter behövde blodtransfusion, upplevde genombrott i hemolys eller drabbades av allvarliga vaskulära händelser.

Dessutom rapporterade patienterna förbättrad trötthet enligt FACIT-Fatigue-skalan, med förbättringar som motsvarar nivåer hos den allmänna befolkningen. Studiedata visar också att Fabhalta effektivt kontrollerade både intravaskulär och extravaskulär hemolys.

Resultaten stärker Fabhaltas säkerhets- och effektprofil, och läkemedlet framhålls som den första och enda tillgängliga orala monoterapin för vuxna med PNH – oavsett tidigare behandling. Data kommer att presenteras vid Europeiska hematologikongressen (EHA) 2025.