EMA ger särläkemedelsstatus till Sanofis rilzabrutinib

Europeiska läkemedelsmyndigheten EMA har beviljat särläkemedelsstatus för Sanofis prövningssubstans rilzabrutinib vid behandling av IgG4-relaterad sjukdom (IgG4-RD). Beslutet grundar sig på data från en positiv fas 2-studie som nyligen presenterades vid reumatologikongressen EULAR 2025.

Rilzabrutinib är en reversibel kovalent Bruton’s tyrosinkinas (BTK)-hämmare som i den 52 veckor långa studien visade minskad sjukdomsaktivitet, färre skov och lägre behov av glukokortikoider hos patienter med IgG4-RD. Säkerhetsprofilen var i linje med tidigare studier, utan att nya säkerhetssignaler identifierades.

Särläkemedelsstatus inom EU ges till behandlingar av sällsynta, allvarliga eller livshotande sjukdomar som drabbar högst 5 av 10 000 personer. Beslutet stärker Sanofis portfölj inom immunmedierade sällsynta sjukdomar, där bolaget redan har flera pågående utvecklingsprogram.

Utöver IgG4-RD har rilzabrutinib tidigare fått särläkemedelsstatus i USA, EU och Japan för immunologiska tillstånd som immunologisk trombocytopeni (ITP) och varm autoimmun hemolytisk anemi. I USA har substansen även fått fast track-status för ITP och IgG4-RD.

För närvarande granskas rilzabrutinib regulatoriskt i USA, EU och Kina för potentiell användning vid ITP. Det amerikanska läkemedelsverket FDA väntas lämna sitt beslut den 29 augusti 2025.

Rilzabrutinib är fortfarande en prövningssubstans och har ännu inte godkänts för försäljning i något land.