Ulrika Nyberg - Pharma Industry

SERENA-6: Tidigt behandlingsbyte bromsar bröstcancerprogression

SERENA-6 är den första pivotala studien som visar kliniskt värde av att övervaka cirkulerande tumör-DNA för att upptäcka och behandla ny resistens i första linjens behandling innan klinisk sjukdomsprogression påvisats vid bröstcancer.

Resultaten från fas III-studien SERENA-6 visade att camizestrant i kombination med en CDK4/6 (cyklinberoende kinas 4/6)-hämmare (palbociklib, ribociklib eller abemaciklib) uppvisade statistiskt signifikanta och kliniskt betydelsefulla förbättringar i progressionsfri överlevnad (PFS). Studien utvärderade byte till en kombination med camizestrant jämfört med fortsatt standardbehandling med en aromatashämmare (AI; anastrozol eller letrozol) i kombination med en CDK4/6-hämmare i första linjens behandling av patienter med hormonreceptorpositiv (HR-positiv) HER2-negativ avancerad bröstcancer vars tumörer utvecklat en ESR1-mutation.

Dessa resultat kommer att presenteras idag under Plenary session vid 2025 års möte för American Society of Clinical Oncology (ASCO) och samtidigt publiceras i The New England Journal of Medicine.

Resultaten visade att camizestrant-kombinationen minskade risken för sjukdomsprogression eller död med 56 % jämfört med standardbehandling (baserat på en hazardkvot [HR] på 0,44; 95 % konfidensintervall [CI] 0,31–0,60; p <0,00001) (prövarens bedömning). PFS var 16,0 månader i median för patienter som bytte till camizestrant-kombinationen jämfört med 9,2 månader för jämförelsearmen. En konsekvent PFS-fördel observerades för alla CDK4/6hämmare och kliniskt relevanta subgrupper i studien, inklusive analys baserat på ålder, etnicitet, region, tidpunkt för detektion av ESR1-mutation och typ av ESR1-mutation.

Data för de viktigaste sekundära effektmåtten tid till andra sjukdomsprogression (PFS2) och total överlevnad (OS) var omogna vid tidpunkten för denna interimsanalys. Studien kommer att fortsätta att utvärdera sekundära effektmått.

Säkerhetsprofilen för camizestrant i kombination med palbociklib, ribociklib eller abemaciklib överensstämde med den kända säkerhetsprofilen för respektive läkemedel. I överensstämmelse med den längre exponeringstiden för kombinationen av camizestrant och CDK4/6-hämmare i studien, inträffade biverkningar av grad 3 eller högre, oavsett orsak, hos 60 % av patienterna i camizestrant-armen jämfört med 46 % i AI-armen. Majoriteten av dessa var hematologiska händelser som vanligtvis är förknippade med behandling med CDK4/6hämmare och inkluderade neutropeni (45 % vs. 34 %), anemi (5 % vs. 5 %) och leukopeni (10 % vs. 3 %). Inga nya säkerhetsproblem identifierades och frekvensen av avbruten behandling var låg och likartad i studiens båda armar.

SERENA-6 är den första globala, dubbelblinda, fas III-registreringsstudien där man använder sig av cirkulerande tumör-DNA (ctDNA) för att detektera uppkomsten av endokrin resistens och byta behandling innan sjukdomsförloppet progredierar kliniskt. Vid rutinuppföljningsbesök använde man sig av ctDNA-monitorering för att identifiera patienter med tidiga tecken på endokrin resistens och nytillkomna ESR1-mutationer. Vid upptäckt av en ESR1-mutation utan klinisk sjukdomsprogression byttes patienternas endokrina behandling från en aromatashämmare till camizestrant, medan behandlingen med CDK4/6-hämmare fortsatte.

HR-positiv bröstcancer

Bröstcancer är den näst vanligaste cancern och en av de främsta orsakerna till cancerrelaterade dödsfall i hela världen.1 Mer än två miljoner patienter diagnostiserades med bröstcancer 2022, med mer än 665 000 dödsfall globalt.1 Även om överlevnadsfrekvensen är hög för de som diagnostiseras med tidig bröstcancer, förväntas endast cirka 30 % av patienterna som diagnostiseras med eller som utvecklar metastaserad sjukdom leva fem år efter diagnos.2 HR-positiv bröstcancer, som kännetecknas av att den uttrycker östrogen- eller progesteronreceptorer, eller båda, är den vanligaste typen av bröstcancer. 70 % av tumörerna anses vara HR-positiva och HER2-negativa. Det är östrogenreceptorn som driver tillväxten av HR-positiva bröstcancerceller.3 När resistens mot behandling av HR-positiv bröstcancer med CDK4/6-hämmare och endokrina behandlingar uppkommer, är behandlingsalternativen begränsade och överlevnadsfrekvensen är låg; 35 % av patienterna förväntas leva längre än fem år efter diagnos.

SERENA-6

SERENA-6 är en fas III, dubbelblind, randomiserad studie som utvärderar effekten och säkerheten hos camizestrant i kombination med en CDK4/6-hämmare (palbociklib, ribociklib eller abemaciklib) kontra behandling med en AI (anastrozol eller letrozol) i kombination med en CDK4/6-hämmare (palbociklib, ribociklib eller abemaciklib) hos patienter med HR-positiv, HER2-negativ avancerad bröstcancer (patienter med antingen lokalt avancerad eller metastaserad sjukdom) vars tumörer utvecklar en ESR1-mutation. I den globala studien rekryterades 315 vuxna patienter med histologiskt bekräftad HR-positiv, HER2-negativ avancerad bröstcancer, som genomgick behandling med AI i kombination med en CDK4/6-hämmare som första linjens behandling. Det primära effektmåttet är PFS enligt prövarens bedömning, med sekundära effektmått såsom överlevnad (OS) och PFS2 enligt prövarens bedömning.

Camizestrant

Camizestrant är en selektiv östrogenreceptornedbrytare (SERD) och fullständig ER-antagonist som utvärderas i fas III-studier för behandling av HR-positiv bröstcancer.

Du kan läsa pressmeddelandet här.

Kommittén: Staten bör ta över läkemedelsfrågor

Regeringen mottar slutbetänkande från Vårdansvarskommitténs utredare Jean-Luc af Geijerstam. Kommittén föreslår ökad statlig styrning av läkemedelshantering och kompetensförsörjning. Sjukvårdsminister Acko Ankarberg Johansson tar emot slutbetänkandet vid en pressträff på Rosenbad den 2 juni 2025. Foto: Regeringskansliet.

Regeringen tog idag emot Vårdansvarskommitténs slutbetänkande om statens framtida roll i svensk hälso- och sjukvård. I stället för ett statligt övertagande av huvudmannaskapet föreslår kommittén en förstärkt statlig styrning inom sex strategiskt viktiga områden – däribland läkemedel, ett område av särskild vikt för den svenska läkemedelsindustrin.

– ”Det är tydligt att det finns utrymme för att utöka den statliga styrningen, och det är positivt att det finns brett parlamentariskt stöd för det”, sade sjukvårdsminister Acko Ankarberg Johansson vid dagens pressträff.

Läkemedel i fokus för framtida statligt ansvar

Kommitténs uppdrag har varit att utreda möjligheterna till ett helt eller delvis statligt huvudmannaskap. Efter två års arbete konstaterar man att sådana reformer medför stora risker, höga kostnader och osäker nytta. Istället föreslås ett skifte mot utökad statlig styrning inom utvalda områden där variationer i regional praxis riskerar att underminera likvärdighet och effektivitet.

Läkemedelsområdet lyfts särskilt fram som ett av de sex prioriterade områden där staten föreslås ta ett mer direkt ansvar. För läkemedelssektorn kan det innebära förändringar i hur nationella läkemedelsstrategier formuleras och implementeras – och potentiellt även en förändring i samspelet mellan industrin, regionerna och centrala myndigheter som TLV och Läkemedelsverket.

Statlig styrning istället för riktade bidrag
Kommittén föreslår att staten ska minska användningen av riktade statsbidrag och i stället fokusera på normering och nationell uppföljning. Det föreslås tydligare regler, förstärkt tillsyn samt sanktioner vid avvikelser från nationella riktlinjer.

För läkemedelsindustrin kan en sådan utveckling leda till mer förutsägbara villkor för införande och uppföljning av läkemedel – men även ett ökat tryck på att uppfylla enhetliga nationella krav snarare än anpassning efter regionala villkor.

Kompetensförsörjning och forskning del av helheten
Utöver läkemedel vill kommittén att staten tar större ansvar för områden som kompetensförsörjning, vaccinationer, screeningprogram, rättspsykiatrisk vård samt luftburen ambulanssjukvård. Här betonas behovet av långsiktig planering, jämlik tillgång och samordning på nationell nivå – något som också kan påverka läkemedelsområdet indirekt, särskilt vad gäller utbildning, kliniska studier och tillgång till nya terapier.

Beredning och säkra nationell likvärdighet
Regeringen har ännu inte tagit ställning till de konkreta förslagen, men det politiska intresset är tydligt. Betänkandet kommer nu att beredas vidare inom Regeringskansliet, vilket öppnar för en period av diskussion och påverkan för berörda branschaktörer.

För läkemedelsindustrin signalerar dagens kommuniké att staten vill ta en starkare roll i att forma framtidens vårdsystem – inte genom att centralisera hela ansvaret, utan genom att säkra nationell likvärdighet i bland annat läkemedelshantering. Det kan skapa både möjligheter och nya krav i ett landskap som rör sig mot ökad statlig normering och styrning. Men framförallt säkerställer det en mer jämlik tillgång till läkemedel till patienter oavsett var i landet du bor.

Kristdemokraterna publicerade en debattartikel på Svd.se den 2 juni. Läs debattartikeln här.

Olof Akre bygger broar för framtidens sjukvård

Olof Akre sticker ut. Han är huvudet längre än alla andra i den öppna ljusgården innanför ingången i nya Karolinska Universitetssjukhuset och talar orädd om styrkor, svagheter och utmaningar för det svenska sjukvårdssystem.

Legitimitet och bibehållen kompetens. Så förklarar FOU-chefen på Karolinska Universitetssjukhuset om varför han pusslar ihop sin vardag med tre jobb. Onkologi i Sverige träffar Olof Akre dagen efter lanseringen av den nya forsknings- och utvecklingsstrategin. Strategin återkommer vi till, och börjar istället prata om antalet hattar.

Olof Akre är forskningsdirektör på Karolinska Universitetssjukhuset.

Hur orkar du vara både överläkare, forsknings- och utbildningschef för sjukhuset och professor och varför?

– Att jag kan ha en fot kvar i klinisk verksamheten ger mig mycket. Jag vill behålla kompetensen, det ger mig också legitimitet ute i verksamheterna, men mest av allt är det för att jag vill fortsätta träffa patienterna.

Vi pratar vidare. Det låter som att han gillar sina jobb och faktiskt vill göra de alla för att han tycker de är givande.

– Kirurgi är lite en färskvara, det är ett hantverk. Själva vanan att hantera vävnader med kirurgiska instrument består kanske, men bedömningar av situationen och beslutsfattandet tycker jag är det som kräver mer regelbunden träning för att det ska flyta bra.

Olof Akre har sin utgångspunkt i prostatacancervården. Där har han följt utvecklingen under hans dryga två decennier i vården. De första åren var det snarast en brist på utveckling.

– Både diagnos och behandling av prostatacancer har de senaste 15 åren genomgått stora förändringar. Fram till början av 00-talet bestod behandlingen i många fall av en klapp på axeln, eller vid mer avancerad sjukdom, hormonbehandling och en klapp på axeln, berättar Akre.

PSA-provet kom på 1990-talet, men nyttan av kirurgi eller tidig behandling över huvud taget visades inte förrän i början av 2000-talet och sedan har det tagit många år att få de olika behandlingsalternativen att finna sin plats så att rätt man får rätt behandling.

PSA-testet revolutionerade prostatacancervården. Män fick diagnos och behandling tidigarelagt med 10 år. Det har varit avgörande för den här gruppen patienter och överlevnaden. Men samtidigt överbehandlade vi också många män, menar Akre.

– Det pågår fortfarande mycket överbehandling, med allvarliga konsekvenser för livskvalitet. Impotens, inkontinens och avföringsrubbningar är inte ovanliga efter operation eller strålning.

Idag är strålbehandling och kirurgi ofta konkurrerande behandlingsalternativ vid prostatacancer. Och enligt dagens behandlingsriktlinjer får patienten ofta frågan om vilken metod de föredrar eftersom det saknas jämförande studier.

Vilken metod för att behandla prostatacancer är bäst då?

– Vi vet inte säkert och det är ett stort misslyckande. Prostatacancer ligger långt efter andra cancer i kunskapsläget och hur väl utvecklat det är. Nu kommer betydligt mer avancerade studier på olika stadier men det har dröjt.

För att undvika både över- och underbehandling utvecklade forskare vid Karolinska Institutet ett blodprov som var designat för att detektera allvarlig prostatacancer med mindre problematisk överdiagnostik. Testet kallas Stockholm3. Blodprovet kombinerar proteinmarkörer, genetiska markörer och kliniska data med en avancerad algoritm för att tidigt upptäcka behandlingskrävande prostatacancer. Ett test som Olof Akre har arbetat för att tillgängliggöra i Stockholmsregionen för att utvärdera vidare inför ett nytt ställningstagande till allmän screening för sjukdomen. Men det har inte varit lätt.

– Vi har haft problem bland annat med lagen om genetisk integritet som har hindrat oss från ett införande. Ärendet är fortfarande under rättslig prövning, men mycket talar för att den här lagen behöver skrivas om. Det kommer snart att finnas många olika genetiska hälsotester med stor potentiell nytta framöver och lagen är skriven för en tid när man endast kunde testa för ett fåtal enskilda genförändringar som var associerade med specifika tillstånd. Men idag kan vi göra polygenetiska tester och väga samman effekten av många faktorer och dessa tester blir omöjliga att använda i hälso- och sjukvården utan en förändring i lagstiftningen, säger Olof Akre.

Märkligt nog har fokus på behandling vid prostatacancer ofta legat på dem med mycket liten risk att dö i sjukdomen medan de med mer avancerad sjukdom och högre risk att dö haft ett begränsat utbud av behandlingar. För att få fram ny kunskap driver Olof Akre en randomiserad prövning där man jämför skillnaden mellan att å ena sidan operera och å andra sidan kombinera hormon- och strålbehandling. Det här är en studie som görs på patienter med lokalt avancerad cancer där tumören växer igenom kapseln i prostatan, men ännu inte spritt sig till andra organ.

Där kom förklaringen till Olof Akres andra hatt. Den här studien är inte färdig ännu.

FOU-direktör vid Karolinska

Olof Akres tredje hatt är uppdraget som forsknings-, utbildnings- och utvecklingsdirektör vid Karolinska Universitetssjukhuset. Rollen innebär ett ansvar för den forskning som pågår på sjukhuset samt den del av vårdutbildningarna som drivs av Karolinska Institutet men som sker ute på sjukhuset. En utmaning som Akre ser för personalen i de båda verksamheterna är att de har olika huvudmän. Att universitetet har staten som huvudman, medan sjukhuset ligger under Region Stockholm.

– Hur underlättar vi för läkare att kunna forska, hur samverkar vi och underlättar regelverk och liknande, det är en stor del av min vardag, förklarar Akre.

Om samverkan är Akres vardag, skiner han upp när han nämner nästa ansvarsområde. Tillgängliggörandet av sjukvårdens data för forsknings- och utvecklingsändamål. Även när det kommer till tillgängliggörandet av data, sticker Akre ut. Han vill inte bara dela data till andra forskare, utan också till industrin. Hälsodata är, menar Akre, rätt använt, en av Sveriges absoluta superkrafter.

– Sveriges infrastruktur med många olika databaser, som kan länkas samman genom personnumret, är unik. En betydande del av Sveriges framgångar inom medicinsk forskning ligger där. Tillgången till hälsodata i kombination med att hela befolkningen i stort sett har tillgång till samma sjukvård gör oss helt unika. Vi gör redan mycket bra, men vi har bara börjat skrapa på ytan. Nyckeln här är att tillgängliggöra data på ett säkert sätt utan att lämna ut data till externa parter.

Text: Hanna Brodda, vetenskapsjournalist, hanna.brodda@mediefy.se , för Pharma Industry.
Fotograf: Bosse Johansson

7 sätt ska göra sjukhuset ännu bättre

Nya strategin för forskning och utveckling på Karolinska Universitetssjukhuset innehåller följande sju punkter:

Stärka samverkan mellan sjukhuset och institutet.

Utveckla möjligheten att dela data.

Öka externa anslagen till forskningen.

Främja tidig forskning och hållbar karriärutveckling (inte bara för läkare, utan även sjuksköterskor).

Stärkt utbildningskultur på sjukhuset.

Stärka kliniska forskningen.

Implementering av AI.

LÄSTIPS: En ny era i hälsans historia – Super Agers av Eric Topol

I en tid när vårdapparaten ständigt pressas av åldrande befolkningar, ökande livsstilsrelaterade sjukdomar och ett ständigt informationsflöde om ”mirakelkurer”, gör Eric Topol något ovanligt: han levererar ett sakligt, vetenskapsförankrat och ändå hoppfullt manifest för framtidens hälsa. Hans nya bok, Super Agers, är inte bara en bok om att leva längre – det är en bok om att leva bättre, friskare och mer meningsfullt långt upp i åldrarna.

Topol är inte vilken medicinsk auktoritet som helst. Som läkare, genetiker och chef för Scripps Research Translational Institute i Kalifornien har han befunnit sig i centrum av några av de mest banbrytande rönen inom modern medicin. Hans engagemang i utvecklingen av AI, precisionsmedicin och läkemedelsinnovation gör honom till en trovärdig vägvisare i den snåriga djungeln av hälsopåståenden. Super Agers är resultatet av decennier av arbete – och det märks.

Ett hälsomanifest för 2000-talet

Topol slår fast att vi befinner oss i ett avgörande ögonblick i människans hälsovårdshistoria. Genom ny teknik och fördjupad biologisk förståelse kan vi inte bara behandla sjukdomar – vi kan förebygga dem i mycket större utsträckning än tidigare. Den snabba utvecklingen inom områden som AI-assisterad diagnos, RNA-terapier och läkemedel som semaglutider (använda i behandling av diabetes och fetma) gör det möjligt att på allvar förändra folkhälsans grundförutsättningar.

Boken pekar på ett brutalt faktum: 95 procent av alla amerikaner över 60 år har minst en kronisk sjukdom, och nästan lika många har två. Men istället för att resignera inför dessa siffror visar Topol hur den nya generationens verktyg och insikter kan vända utvecklingen – inte bara genom behandling, utan genom aktivt förebyggande redan i ung ålder.

Från vård till förebyggande

Super Agers handlar om mer än bara medicinska framsteg. Den handlar om ett nytt sätt att tänka kring åldrande, där lång livslängd inte ses som ett självändamål, utan som en möjlighet till fortsatt engagemang, självständighet och livskvalitet. Topol beskriver hur vi inom några decennier kan ha en femfaldig ökning av människor över hundra år – inte som vårdkrävande utan som vitala, aktiva samhällsmedborgare.

Han manar också till ett nytt samhällskontrakt där individer, vårdgivare och tekniksektorn tillsammans bär ansvaret för att möjliggöra detta skifte. Det kräver förändrade strukturer, men också ett skifte i mindset: från att reagera på sjukdom till att proaktivt optimera hälsa.

Vetenskap med mänskligt ansikte

Trots sin vetenskapliga tyngd är boken inte svårgenomtränglig. Topol skriver med en pedagogisk klarhet som gör avancerad forskning tillgänglig utan att trivialisera. Han lyckas förena data med berättelser, teori med praktik – och hopp med realism.

Super Agers är inte en självhjälpsbok i traditionell bemärkelse. Den är ett fönster in i en nära framtid där vi med rätt verktyg, rätt kunskap och rätt samhällsstruktur faktiskt kan förändra våra livsbetingelser radikalt.

I en tid där många känner maktlöshet inför både vårdsystemets begränsningar och åldrandets oundviklighet, erbjuder Super Agers något ovanligt: en vetenskapligt grundad optimism. Den borde läsas inte bara av läkare, beslutsfattare och teknikvisionärer – utan av alla som någon gång funderat på hur de vill leva, och åldras, i framtiden.

Eric Topol har inte bara skrivit en bok. Han har gett oss en karta till en bättre, friskare framtid. Frågan är om vi är modiga nog att följa den.

Photograph © Eric Topol

PODDTIPS: Hur- om framtiden som redan är här

Framtiden är redan här – insikter från världens största techfestival

Hur påverkar den snabba teknikutvecklingen oss och vårt samhälle? Vi har besökt tech- och framtidskonferensen South by Southwest i Austin, Texas och delar lärdomar från futurister, forskare och ledare om vad som väntar runt hörnet. Om AI:s roll i offentlig sektor, hur robotar, avancerade sensorer och bioteknik skakar om framtiden och varför det mänskliga mötet fortfarande är det viktigaste i en digital värld.

Lyssna på poddavsittet här.

Foto: Jack Plunkett, Christina Kennedy

Podden Hur fokuserar på metod och lösningar
I podden Hur från Dagens Samhälle fokuserar vi på hur ett problem i offentlig sektor kan lösas. Metoder, förhållningssätt och lyckade – eller misslyckade – försök diskuteras med gäster från norr till söder. Varje avsnitt innehåller tips beslutsfattare i offentlig sektor kan använda själva.

Podden Hur från Dagens Samhälle.

Dermalyser CE-märkt i Europa – nytt beslutsstödsverktyg för tidig diagnos av melanom

AI Medical Technology (AIM) har erhållit europeisk CE-märkning för Dermalyser, deras smartphone-baserade beslutstödsverktyg, utvecklat för att upptäcka melanom.

Dermalyser klassificeras som en fristående programvara för medicinsk utrustning (Medical Device Software, MDSW) och dess effektivitet har studerats i kliniska studier. För CE-märkningsprocessen användes data från den kliniska prövningen AI-DSMM som genomförts i 36 primärvårdscentra över hela Sverige.

Studien inkluderade 253 misstänkta hudförändringar som detekterades hos 228 patienter. 21 visade sig vara melanom, varav 11 av invasiv typ, och 10 melanom in situ (precancerösa melanocytiska lesioner).

Dermalysers förmåga att identifiera melanom speglas av värdet 0,960 på AUROC-kurvan (Area Under the Receiver Operating Characteristic), vilket motsvarar 95,2% sensitivitet och 84,5% specificitet. För den farligaste typen av hudcancer, invasiva melanom, uppvisade Dermalyser remarkabla sensitivitets- och specificitetsvärden på 100% respektive 92,6%.
Som jämförelse uppnår dermatologer ett AUROC-värde på 0,85. För allmänläkare var motsvarande värde 0,70. Dermalyser är också signifikant mer specifik och uppvisar högre känslighet än konkurrerande diagnostiska stödverktyg.

Efter att Dermalyser nu har erhållit CE-märkning inleder AI Medical Technology sin kommersiella verksamhet i Europa. Bolaget har redan etablerade kundrelationer och planerar en bred expansion på marknaden under 2025.
Christoffer Ekström, en av grundarna och VD:n för AI Medical Technology, sa:
”Vi är naturligtvis glada över att Dermalyser nu är godkänd för den europeiska marknaden och vi har redan läkare som väntar på att använda vårt verktyg – ett tydligt bevis på förtroendet för vår lösning. Med Dermalyser kan läkare känna sig trygga med att avstå från onödiga remisser och ingrepp, vilket medför betydande kostnadsbesparingar för vården och minskar patienters oro vid osäkra hudbedömningar. För mig är detta kulmen på flera års målmedvetet och hårt arbete för att förbättra hur hudcancer diagnostiseras: Dermalyser kommer att rädda liv. Jag tror att vi kommer att få mycket bra mottagande i Europa inför att vi lanserar i USA under 2027.”

Christoffer Ekström, en av grundarna och VD:n för AI Medical Technology

Jennie Sandqvist, som är medgrundare och chefläkare på det Stockholmsbaserade longevitycentret Sand Clinic och som är användare av Dermalyser, sa: ”På Sand Clinic är vårt uppdrag att ligga steget före uppkomst av sjukdom genom förebyggande åtgärder och tidiga insatser. Att integrera Dermalyser i vår praktik kommer att hjälpa oss att upptäcka melanom med exceptionell precision, redan vid första kontakten med kunden. Detta är inte bara ett teknologiskt genombrott, det är ett skifte i hur vi tar oss an hudcancerdiagnostik. För våra patienter innebär det snabbare diagnos, färre onödiga operationer och att potentiellt livräddande beslut kan fattas tidigare.”

Jennie Sandqvist, som är medgrundare och chefläkare på det Stockholmsbaserade longevitycentret Sand Clinic

Nerandomilast bromsar lungfunktionsförsämring vid IPF och PPF – likvärdig tolerans som placebo

Nerandomilast uppnådde det primära effektmåttet i båda fas 3-studierna, FIBRONEER™-IPF och FIBRONEER™-ILD, där svenska patienter deltagit, genom att signifikant minska försämringen av forcerad vitalkapacitet (FVC) [mL] i absolut förändring från baslinjen vid vecka 52, jämfört med placebo. (1, 2) Nerandomilasts säkerhets- och tolerabilitetsprofil var konsekvent i båda studierna, med en liknande andel permanenta behandlingsavbrott som för placebo. (1, 2) Nerandomilastdoserna i de båda studierna visade inte någon statistiskt signifikant effekt på det sammansatta sekundära effektmåttet (tid till första akuta exacerbation, första sjukhusinläggning på grund av respiratorisk orsak eller dödsfall). I FIBRONEER™-ILD-studien inträffade dödsfall i numerärt färre fall bland patienter som behandlades med nerandomilast jämfört med placebo. (1, 2) Ansökningar om godkännande för nerandomilast vid idiopatisk lungfibros (IPF) och progressiv lungfibros (PPF) har lämnats in i USA, Kina och EU – och fler regioner kommer därefter.

De fullständiga resultaten från fas 3-studierna FIBRONEER™-IPF och FIBRONEER™-ILD, som utvärderat nerandomilast – en oral fosfodiesteras 4B-hämmare (PDE4B) – hos patienter med idiopatisk lungfibros (IPF) respektive progressiv lungfibros (PPF) med och utan samtidig antifibrotisk behandling, publicerades nyligen i New England Journal of Medicince och presenterades samtidigt vid den internationella ATS-kongressen (American Thoracic Society) i San Fransisco, USA.

Nerandomilast är en substans och har ännu inte godkänts för användning.

Båda studierna uppnådde det primära effektmåttet för båda doserna, 9 mg och 18 mg, mätt som en minskning i absolut förändring från baslinjen i forcerad vitalkapacitet (FVC) [mL] vid vecka 52 jämfört med placebo. (1, 2) FVC är ett mått på lungfunktion. (3)

– Efter flera utmaningar inom forskarvärlden att ta fram nya kliniska data fortsätter IPF och PPF att ha en stark inverkan på patienterna, säger Toby Maher, professor i klinisk medicin vid Keck School of Medicine, USC Los Angeles. Att två fas 3-studier uppnår det primära effektmåttet är ett genombrott för det vetenskapliga samfundet och det har potential för en meningsfull inverkan på patienters ouppfyllda behov, både som monoterapi och i kombination med befintliga behandlingar.

I båda studierna observerades liknande frekvenser av permanenta behandlingsavbrott jämfört med placebo: I FIBRONEER™-IPF ledde biverkningar till permanent avbrytande av studiedosen hos 14 % i nerandomilast 18 mg-gruppen, 11,7 % i nerandomilast 9 mg-gruppen och 10,7 % i placebogruppen. (1, 2) I FIBRONEER™-ILD ledde biverkningar till permanent behandlingsavbrott hos 10,0 % i nerandomilast 18 mg-gruppen, 8,1 % i nerandomilast 9 mg-gruppen och 10,2 % i placebogruppen. (2) Det sågs inga obalanser mellan nerandomilast- och placebogrupperna i de båda studierna vad gäller biverkningar av särskilt intresse, såsom vaskulit, depression, suicidalt beteende eller läkemedelsinducerad leverskada. (1, 2)

– Behandlingen tolererades väl av de flesta patienter, och vi såg en stabilisering av lungfunktionen för dem under studiens gång. För många fungerade den också utan komplikationer i kombination med deras tidigare antifibrotiska behandling, säger Emil Ekbom, specialistläkare och doktorand vid Akademiska sjukhuset i Uppsala – och en av de svenska prövarna i studien.

Fakta om det kliniska prövningsprogrammet FIBRONEER

FIBRONEER™-IPF: Studiens upplägg och resultat (1)

FIBRONEER™-IPF (NCT05321069) var en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie som utvärderade effekt och säkerhet för nerandomilast under minst 52 veckor hos patienter med idiopatisk lungfibros (IPF). Totalt randomiserades 1 177 patienter i 36 länder, däribland fem från Sverige, i förhållandet 1:1:1 till att få nerandomilast 9 mg två gånger dagligen (n=392), nerandomilast 18 mg två gånger dagligen (n=392) eller placebo två gånger dagligen (n=393). Randomiseringen stratifierades utifrån samtidig antifibrotisk behandling, där 77,7 % av patienterna stod på nintedanib eller pirfenidon vid studiestart.

Viktiga effektresultat vid vecka 52, publicerade i New England Journal of Medicine, inkluderar:

Det sammansatta sekundära effektmåttet (tid till första akuta exacerbation, första sjukhusinläggning på grund av respiratorisk orsak eller död) uppnåddes inte.

Den vanligaste rapporterade biverkningen var diarré, som förekom hos 16,0 % i placebogruppen, 31,1 % i gruppen som fick nerandomilast 9 mg, och 41,3 % i gruppen som fick 18 mg. Den biverkning som oftast ledde till att studiedosen avbröts var också diarré, vilket inträffade hos 1,8 % i 9 mg-gruppen, 6,1 % i 18 mg-gruppen och 0,5 % i placebogruppen.

Övriga biverkningar var jämnt fördelade mellan behandlingsgrupperna, utan några obalanser mellan nerandomilast- och placebogrupperna vad gäller biverkningar av särskilt intresse, såsom vaskulit, depression, suicidalt beteende eller läkemedelsinducerad leverskada.

Biverkningar ledde oftare till behandlingsavbrott bland patienter som samtidigt behandlades med antifibrotisk bakgrundsbehandling, oavsett behandlingsgrupp. Allvarliga biverkningar rapporterades hos 33 % av patienterna i placebogruppen, 31 % i nerandomilast 9 mg-gruppen och 30 % i 18 mg-gruppen. Biverkningar med dödlig utgång inträffade hos 5 % av patienterna i placebogruppen, 4 % i 9 mg-gruppen och 2 % i 18 mg-gruppen.

FIBRONEER™-ILD: Studiens upplägg och resultat (2)

FIBRONEER™-ILD (NCT05321082) var en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie som utvärderade effekt och säkerhet för nerandomilast under minst 52 veckor hos patienter med progressiv lungfibros (PPF). Totalt randomiserades 1 176 patienter i 44 länder, däribland två från Sverige, i förhållandet 1:1:1 till att få nerandomilast 9 mg två gånger dagligen (n=393), nerandomilast 18 mg två gånger dagligen (n=391) eller placebo två gånger dagligen (n=392). Randomiseringen stratifierades utifrån användning av bakgrundsbehandling med antifibrotisk terapi, där 43,5 % av deltagarna fick nintedanib. De viktigaste effektresultaten vid 52 veckor, publicerade i New England Journal of Medicine, inkluderar:

†2 patienter i denna grupp behandlades med pirfenidon istället för nintedanib. Dessa klassificerades som protokollavvikelser, men data från dessa patienter analyserades som en del av gruppen med bakgrundsbehandling med nintedanib.

Nerandomilast uppnådde inte statistisk signifikans för det sammansatta sekundära effektmåttet (tid till första akuta exacerbation, sjukhusinläggning på grund av respiratorisk orsak eller död), men det noterades numeriskt färre dödsfall i båda behandlingsgrupperna: 9 mg-gruppen (n=33/8,4 %), 18 mg-gruppen (n=24/6,1 %), jämfört med placebo (n=50/12,8 %).

Säkerhets- och tolerabilitetsprofilen för nerandomilast var i stort sett i linje med resultaten från FIBRONEER™-IPF. Den vanligaste rapporterade biverkningen var diarré, som förekom hos 24,7 % i placebogruppen, 29,5 % i gruppen som fick nerandomilast 9 mg två gånger dagligen, och 36,6 % i gruppen som fick 18 mg två gånger dagligen under en 52-veckorsperiod. Det fanns inga obalanser mellan nerandomilast- och placebogrupperna vad gäller biverkningar av särskilt intresse, såsom vaskulit, depression eller suicidalt beteende. De biverkningar som oftast ledde till behandlingsavbrott var ”förvärrat tillstånd” (dvs. försämring av lungfibros), vilket ledde till behandlingsavbrott hos 1,5 % i 9 mg-gruppen, 1,0 % i 18 mg-gruppen och 3,1 % i placebogruppen, samt diarré, som ledde till behandlingsavbrott hos 1,3 %, 2,6 % respektive 0,5 % i dessa behandlingsgrupper. Förekomsten av biverkningar som ledde till behandlingsavbrott var generellt likartad mellan patienter som behandlades med bakgrundsbehandling med nintedanib och de som inte gjorde det. Allvarliga biverkningar rapporterades hos 35,2 % av patienterna i placebogruppen, 31,8 % i nerandomilast 9 mg-gruppen och 33,2 % i 18 mg-gruppen. Biverkningar med dödlig utgång inträffade hos 5,1 % av patienterna i placebogruppen, 3,6 % i 9 mg-gruppen och 2,0 % i 18 mg-gruppen.

Novartis tillkännager att ett uppköpserbjudande för att förvärva Regulus Therapeutics har inletts

Novartis announces commencement of tender offer to acquire Regulus Therapeutics

Novartis announced that Redwood Merger Sub Inc., a Delaware corporation and an indirect wholly owned subsidiary of Novartis (“Purchaser”), has commenced a tender offer to acquire all of the outstanding shares of common stock, par value $0.001 per share (the “Shares”), of Regulus Therapeutics Inc., a Delaware corporation (“Regulus”), in exchange for (i) $7.00 in cash per Share, subject to any applicable withholding and without interest thereon, plus (ii) one contingent value right (each, a “CVR”) per Share, representing the right to receive one contingent payment of $7.00 in cash, subject to any applicable withholding and without interest thereon, upon the achievement of a regulatory milestone. Such offer is being made upon the terms and subject to the conditions set forth in the Offer to Purchase, dated May 27, 2025, and the related Letter of Transmittal (together, the “Offer”) and pursuant to the terms of the previously announced Agreement and Plan of Merger, dated as of April 29, 2025 (the “Merger Agreement”), among Novartis, Purchaser and Regulus.

The Offer will expire at one minute past 11:59 p.m., New York City time, on June 24, 2025, unless the Offer is otherwise extended or earlier terminated (such time, the “Expiration Time”). Any extension, delay, termination or amendment of the Offer will be followed as promptly as practicable by a public announcement thereof, and such announcement in the case of an extension will be made no later than 9:00 a.m., Eastern time, on the business day after the previously scheduled Expiration Time.

Novartis filed a tender offer statement on Schedule TO with the Securities and Exchange Commission (the “SEC”). The Offer to Purchase contained within the Schedule TO sets out the full terms and conditions of the Offer.

Regulus filed a solicitation/recommendation statement on Schedule 14D-9 with the SEC, which includes, among other things, the recommendation of Regulus’s board of directors that Regulus’s stockholders accept the Offer and tender their Shares to Purchaser pursuant to the Offer.

Purchaser’s obligation to purchase the Shares validly tendered and not validly withdrawn pursuant to the Offer is subject to the satisfaction or waiver of customary conditions, including, among others, (i) the expiration or termination of any waiting period and extensions thereof applicable to the transactions contemplated by the Merger Agreement under the Hart-Scott-Rodino Antitrust Improvements Act of 1976, as amended, and (ii) there being validly tendered and not validly withdrawn in accordance with the terms of the Offer, immediately prior to the Expiration Time a number of Shares that, together with any Shares then owned by Novartis, Purchaser or any of their direct or indirect wholly owned subsidiaries, represents at least one more Share than 50% of the total number of all the outstanding Shares immediately prior to the Expiration Time. The Offer is not subject to a financing condition.

Innisfree M&A Incorporated is acting as information agent for Purchaser in the Offer. Computershare Trust Company, N.A. is acting as the depositary and paying agent in the Offer. Requests for documents and questions by stockholders relating to the Offer may be directed to Innisfree M&A Incorporated by telephone at (877) 800-5186 (toll-free from the United States or Canada) or +1 (412) 232-3651 (from outside of the United States or Canada).

TLV har beslutat att Balversa (erdafitinib) ska inkluderas i läkemedelsförmånen för behandling av vuxna med inoperabel eller metastaserad urotelial cancer

Beslutet från Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) innebär att vuxna med inoperabel eller metastaserad urotelial cancer kan erbjudas ett nytt behandlingsalternativ. Subventionen gäller från och med idag, den 27 maj 2025. Läkemedlet, en tablettbehandling, är det första läkemedlet i klassen tyrosinkinashämmare för patienter med avancerad urotelial cancer med påvisad förändring i FGFR3-genen.

TLV har utvärderat läkemedlet Balversa (erdafitinib) och anger följande skäl i sitt beslut:

Att erdafitinib har en bättre effekt än jämförelsealternativet ”ingen behandling” (vilket avser ett hypotetiskt scenario där aktuell patientgrupp inte har tillgång till aktiv behandling)
Att erdafitinib har en högre behandlingskostnad än jämförelsealternativet men att kostnaderna bedöms vara rimliga utifrån läkemedlets bättre effekt
TLV har vid denna bedömning utgått från att urotelial cancer (cancer i urinblåsan eller i urinsystemet) är ett tillstånd med mycket hög svårighetsgrad.

Erdafitinib blockerar aktiviteten hos fibroblasttillväxtfaktorreceptor (FGFR)-tyrosinkinaser. Förändringar i FGFR3-genen kan ge upphov till onormalt FGFR3-protein som orsakar okontrollerad tillväxt av cancerceller. Genom att blockera aktiviteten hos FGFR-tyrosinkinaser kan erdafitinib bromsa tillväxt och spridning av cancer med förändringar i FGFR3 genen.

”Det är glädjande att TLV beslutat att inkludera erdafitinib i läkemedelsförmånen. TLV anger i sitt beslut att sjukdomen har en stor inverkan på både livslängd och livskvalitet, och det saknas bot. Med erdafitinib tillgängliggörs en ny värdefull behandlingsmöjlighet för patienter vars tumörer har förändringar i FGFR3 genen, vilket är välkommet” säger Anders Ullén, professor och överläkare vid Tema Cancer, Karolinska Universitetssjukhuset.

Vaccination och psykisk hälsa i fokus – möt Region Stockholm på Järvaveckan

På årets Järvaveckan den 11–15 juni bjuder Region Stockholm in till ett program fyllt med hälsoaktiviteter, information, samtal och inspiration.

Region Stockholm på Järvaveckan.

Besök Region Stockholms tält, plats A21 på Järvaveckan den 11-15 juni på Spånga IP.
Ta del av hur hälso- och sjukvården i Stockholm fungerar, vilka yrken som finns inom vården och var man kan hitta lediga jobb.
Testa din hälsa, få rådgivning om levnadsvanor, delta i seminarier om psykisk ohälsa och vikten av att vaccinera sig, och mycket mer. Välkommen!

Under Järvaveckan kan besökare i Region Stockholms tält ta del av hur hälso- och sjukvården fungerar, vilka yrken som finns inom vården och var man kan hitta lediga jobb.

Besökare kan kostnadsfritt testa sin hälsa, få rådgivning om levnadsvanor, och träffa personal från både vårdcentraler och ambulanssjukvården. Dessutom bjuds det på interaktiva aktiviteter som quiz och hälsohjul, samt två intressanta seminarier som handlar om psykisk ohälsa och vikten av att vaccinera sig.

– Järvaveckan är en viktig mötesplats där vi når ut till många invånare på ett personligt sätt. Här kan vi visa upp Region Stockholms verksamhet, svara på frågor och inspirera fler att söka sig till yrken inom hälso- och sjukvården, säger Hanna Ahonen, kommunikationschef på hälso- och sjukvårdsförvaltningen i Region Stockholm.

Besök Regionens tält på plats A21 mellan kl. 11.00 och 19.30 varje dag på Spånga IP.

Program i korthet:

Onsdag 11 juni

Blodsockerkontroll, rådgivning och tandhälsotips.
Ambulansvisning och quiz om vården.
Seminarium kl. 15.45–16.30: ”Att må psykiskt dåligt – vad innebär det och vilken hjälp finns det att få?”

Torsdag 12 juni

Hälsokontroller, tandvårdsinformation och ambulansvisning.
Fokus på egenvård, kost och motion.

Fredag 13 juni

Vaccinationsinformation från Smittskydd Stockholm och Regionalt Cancercentrum
Snurra på hälsohjulet – testa dina kunskaper om HPV och hälsa.
Seminarium kl. 11.30–12.45: ”Varför ska jag vaccinera mig?”

Lördag 14 juni

Hälsokontroller och rådgivning
Information om hur cancer kan förebyggas och vaccination mot HPV-virus.
Snurra på hälsohjulet – testa dina kunskaper om hälsa och cancer.
Clowner från Clownmedicin vid Astrid Lindgrens barnsjukhus minglar med besökarna.

forum för företagen, affärerna & politiken i läkemedelsindustrin sedan 1998