Kostnaden för särläkemedel förblir en liten del av läkemedelsmarknaden

Det finns stora otillfredsställda medicinska behovbland de svårt sjuka patienter som har en sällsynt sjukdom och som i dag helt saknar effektiv behandling. Före år 2000 fanns det inget regelverk för dessa läkemedel inom EU och inte heller något incitament för  läkemedelsföretagen att utveckla nya läkemedel för dessa sjukdomar – därför kallas de orphan drugs eller särläkemedel. För att patienter med sällsynta sjukdomar skulle få möjlighet att få vård på samma villkor som patienter med vanligare sjukdomar har man infört en rad incitament – till exempel EU:s regelverk för särläkemedel år 20001 och EUrådets rekommendationer för sällsynta sjukdomar år 20092. Efter introduktionen av EU:s regelverk har fler än 1 194 substanser fått särläkemedelsstatus, men bara 85 har fått marknadsföringsgodkännande (cirka 7 procent)3. Trots att antalet sällsynta sjukdomar och personer som drabbas kan tyckas vara många, är det väldigt få som får behandling. Endast 1 procent av de identifierade sällsynta sjukdomarna har i dag behandling. I debatten sätter man ofta likhetstecken mellan ”nya, innovativa läkemedel med hög kostnad” och särläkemedel. Det är dock viktigt att hålla i minnet att samhället aktivt stimulerat utvecklingen av särläkemedel via lagstiftning och stimulansåtgärder.

 

Läs hela artikeln som PDF