Jakavi godkänt för behandling av polycytemia vera

– Det här är den första målstyrda behandlingen som godkänns vid polycytemia vera, säger Björn Paulsson, läkare och chef för den medicinska avdelningen vid Novartis Onkologi. Ruxolitinib kommer att bli ett värdefullt behandlingsalternativ för de cirka 25 procent av patienterna som inte tål eller är hjälpta av standardbehandling med hydroxyurea.

Polycytemia vera, PV, är en allvarlig form av blodcancer som brukar räknas till de så kallade myeloproliferativa neoplasmerna. I Sverige drabbas omkring 160 personer om året och då PV inte kan botas syftar behandlingen framförallt till att lindra symtom och minska risken för potentiellt livshotande komplikationer som blodproppar, stroke och hjärtinfarkt. I standardbehandlingen ingår bland annat blodtappning för att kontrollera volymen av röda blodkroppar, men många patienter måste också behandlas med hydroxyurea, ett cytostatikum som hämmar blodproduktionen.

Välkommet behandlingsalternativ
Men ungefär var fjärde patient utvecklar resistens eller intolerans mot hydroxyurea.Det är för behandling av dessa patienter som EU-kommissionen nu beslutat att godkänna ruxolitinib.

Till grund för EU-kommissionens beslut ligger fas III-studien RESPONSE där ruxolitinib jämfördes med bästa tillgängliga behandling (BAT = Best Available Treatment) vid polycytemia vera hos patienter som inte kan behandlas med hydroxyurea. Det primära effektmåttet var dels andelen patienter vars hematokrit (de röda blodkropparnas andel av den totala blodvolymen) förblev kontrollerad utan blodtappning, dels andelen patienter vars mjälte minskade i volym med 35 procent eller mer.

Ruxolitinib ger påtagligt förbättrade behandlingsresultat
Resultaten från RESPONSE-studien visar att 21 procent av de patienter som behandlades med ruxolitinib uppnådde båda dessa mål (composite primary endpoint) vilket ska jämföras med 1 procent i BAT-gruppen. Vidare kunde man se att nära hälften, 49 procent, av ruxolitinib-patienterna nådde en minst 50-procentig minskning av försvagande PV-symtom, något som endast var tjugonde i BAT-gruppen gjorde.

Sett var för sig uppnådde 60 procent av patienterna som behandlades med ruxolitinib hematokritkontroll mot 20 procent i BAT-gruppen. Motsvarande siffor för den andel patienter som uppnått en minst 35-procentig minskning av mjältvolymen var 38 respektive 1 procent.

– Godkännandet av ruxolitinib vid polycytemia vera är ett bra exempel på vad som är möjligt i precisionsonkolgins era, säger Björn Paulsson.

Resultaten av RESPONSE-studien har presenterats i artikeln Ruxolitinib versus Standard Therapy for the Treatment of Polycythemia Vera i den ansedda medicinska tidskriften New England Journal of Medicine.

Ruxolitinib är sedan tidigare godkänt för behandling av myelofibros.

Presskontakt Novartis:
Nicklas Rosendal, kommunikationschef Novartis, 070-889 33 34