​EU godkänner Roches Hemlibra för behandling av personer med hemofili A som utvecklat inhibitorer

​EU godkänner Roches Hemlibra för behandling av personer med hemofili A som utvecklat inhibitorer
Hemlibra (emicizumab) är det första läkemedel att godkännas för förebyggande behandling till personer med hemofili A som utvecklat inhibitorer på närmare 20 år. Studieresultat visar att barn och vuxna med hemofili A som utvecklat inhibitorer fick betydligt färre blödningar med Hemlibra, jämfört med tidigare behandling med ett bypass-preparat (BPA). Hemlibra är även det första godkända läkemedel för behandling av hemofili A som kan administreras subkutant med en tunn nål under huden en gång per vecka.

Hemlibra (emicizumab) har nu blivit godkänt inom EU för behandling av barn och vuxna med hemofili A som utvecklat inhibitorer (antikroppar) mot dagens förebyggande behandling med faktor VIII-koncentrat. Hemofili A är den vanligaste formen av klassisk blödarsjuka (1). Nästan en av tre med svår hemofili A utvecklar inhibitorer mot dagens förebyggande behandling med faktor VIII-koncentrat. Detta innebär en ökad risk för livshotande blödningar eller upprepade nya blödningar som kan orsaka permanenta ledskador (2).

– Vi är mycket glada över detta godkännande av Hemlibra som innebär ett viktigt steg för en bättre behandling av hemofili A hos personer som utvecklat inhibitorer. Hemlibra har visat sig effektivt minska antalet blödningar jämfört med nuvarande tillgängliga läkemedel. Då Hemlibra ges i form av en injektion under huden en gång per vecka kan den också avsevärt minska den belastning som dagens administrering innebär. Vi arbetar nu intensivt för att göra Hemlibra tillgängligt för personer med hemofili A i Sverige så snart som möjligt, säger Margareta Olsson Birgersson, medicinsk chef på Roche i Sverige.

EU-kommissionens godkännande av Hemlibra, samt den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA:s godkännande av Hemlibra den 16 november 2017, baseras på resultat från två fas III-studier (HAVEN 1 och HAVEN 2) som båda uppnådde sina primära effektmått.

HAVEN 1 och HAVEN 2

De två registreringsgrundande fas III-studierna, HAVEN 1 och HAVEN 2, visar att barn och vuxna med hemofili A som utvecklat inhibitorer fick betydligt färre blödningar med Hemlibra (emicizumab) givet subkutant en gång per vecka. Studierna är två av de största i sitt slag för personer med hemofili A och som utvecklat inhibitorer.

  • Vuxna och barn från 12 års ålder med hemofili A som utvecklat inhibitorer, i studien HAVEN 1, fick betydligt färre behandlingskrävande blödningar med förebyggande behandling (profylax) med Hemlibra givet subkutant en gång per vecka, risken minskade med 87 procent (RR=0,13, p <0,0001) jämfört vid behövs behandling, med BPA.
  • Resultat från en intra-patientanalys i HAVEN 1, den första i sitt slag, visade att förebyggande behandling med Hemlibra gav signifikant färre behandlingskrävande blödningar. Risken minskade med 79 procent (RR=0,21, p=0,0003) jämfört med antalet behandlingskrävande blödningar under tidigare förebyggande behandlingen med ett bypass-preparat (BPA), som rapporterats i en non-interventions studie (NIS) före inkludering.
  • Interimresultat från HAVEN 2, där barn under 12 år med inhibitorer mot faktor VIII-koncentrat behandlats med Hemlibra, visade att merparten, 87 procent (95% KI: 66,4; 97,2) fick inga blödningar som krävde ytterligare behandling.
  • Resultat från en intra-patientanalys i HAVEN 2, som inkluderade 13 barnen som deltagit i den tidigare NIS, visade dessutom att Hemlibra innebar signifikant färre behandlingskrävande blödningar. Risken minskade med 99 procent (RR=0,01, 95% KI: 0,004) jämfört med tidigare behandlingen med en BPA.

De vanligaste biverkningarna för Hemlibra (hos 10 procent eller fler) som rapporterats enligt poolade studiedata var reaktioner på injektionsstället och huvudvärk. Hos tre personer i HAVEN 1-studien observerades trombotiska mikroangiopati (TMA) och två personer fick allvarliga trombotiska händelser. Alla dessa händelser var korrelerade till administration av aktiverat protrombinkomplex (Feiba) givets i mer än 100 enheter/kg/24 timmar ackumulerade dos under ett dygn eller mer. Inga nya fall rapporterades vid presentation av långtidsdata från studien HAVEN 1 på den amerikanska hematologikongressen ASH i december 2017.

För mer detaljer om resultat från HAVEN 1 och HAVEN 2 läs här i det engelska pressmeddelandet, med anledning av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s rådgivande kommittés (CHMP) rekommendation om att godkänna Hemlibra i januari (1).

Resultat från HAVEN 1, omfattande 109 vuxna och barn från 12 års ålder med inhibitorer, publicerades i juli 2017 i The New England Journal of Medicine (3). Läs mer om de resultaten här.

På den amerikanska hematologikongressen ASH i Atlanta i december presenterades ytterligare studiedata som stärker Hemlibra roll som en ny möjlig behandling av barn och vuxna med hemofili A, både utan och med inhibitorer mot faktor VIII-koncentrat, bland annat långtidsdata för HAVEN 2. Läs mer om de resultaten här.