Pharma Industry

The Lancet publicerar: tidig behandling med Tracleer® (bosentan) bromsar allvarlig hjärt- och lungsjukdom

I dag publicerar The Lancet resultaten av EARLY-studien som visar på behovet av tidig diagnos och behandling av den allvarliga hjärt- och lungsjukdomen PAH, pulmonell arteriell hypertension. Det är sedan länge känt att förstahandsbehandling med Tracleer är effektiv och säker vid behandling av patienter i ett mer avancerat stadium av sjukdomen. För första gången kan man nu visa att detta även gäller patienter med tidiga symtom.

Detta är den tredje dubbelblinda, placebokontrollerade studien som visar att behandling med Tracleer bromsar PAH-sjukdomens progression. Resultaten av den sex månader långa dubbelblinda, placebokontrollerade EARLY-studien visar att Tracleer-behandling minskar risken för klinisk försämring med 77 %. PAH-sjukdomen stabiliserades också och fler patienter kvarstod i samma funktionsklass i den behandlade gruppen jämfört med patienter som fick placebo. Samtidigt kunde man se tydlig försämring av flera sjukdomsmått av patienterna i placebogruppen trots att dessa befann sig i ett tidigt stadium av PAH.

Signifikant minskning av såväl PVR, pulmonell vaskulär resistans som den viktiga biomarkören för sjukdomens svårighetsgrad, NT-proBNP stödjer de kliniska resultaten.

- Resultaten i EARLY-studien indikerar att PAH redan i tidigt stadium är en aggressiv sjukdom. Trots att patienterna i början av studien hade en relativt väl bevarad ansträngningskapacitet finns tecken på försämring redan efter ett halvår hos gruppen som inte fick behandling menar Björn Ekmehag, överläkare och verksamhetschef för område Hjärtsvikt och klaffsjukdom vid Hjärt- och Lungdivisionen, Universitetssjukhuset i Lund.

Detta är den första och enda studien där uteslutande patienter med tidiga symtom (i funktionsklass II) ingått. Jämfört med tidigare PAH-studier hade patienterna i EARLY-studien en 6-minuters gångsträcka i början av studien på cirka 435 meter. Det är cirka 100 meter längre än för patienter med påtagliga symtom, då sjukdomen nått ett mer avancerat stadium (funktionsklass III).

- Studien, som är vetenskapligt väl utförd på en svårupptäckt patientgrupp, visar klinisk effekt efter 6 månaders behandling med bosentan jämfört med placebo. Det som man tidigare har känt på sig: att tidigt insatt behandling fördröjer sjukdomsförsämring i denna patientgrupp, är nu visat i en första studie. Ännu en pusselbit är lagd i förståelsen av PAH och dess sjukdomsutveckling, säger Gerhard Wikström, docent och överläkare vid kardiologkliniken, Akademiska sjukhuset i Uppsala.

Fakta om studien
EARLY-studien (Endothelin Antagonist tRial in miLdlY Symptomatic PAH patients) visar att sex månaders behandling med Tracleer hos 185 patienter med tidig PAH (funktionsklass II symtom) ger:

- signifikant minskning av pulmonell vaskulär resistens, PVR (p < 0,0001)

- stark trend mot förbättring av ansträngningskapacitet, 6 MWD (p = 0,076)

- signifikant fördröjning av tiden till klinisk försämring (p = 0,011)

- signifikant stabilisering av funktionsklass (p = 0,029)

- signifikant minskning en viktig biomarkör för sjukdomens svårighetsgrad, NT-proBNP (p = 0,0003)

I studien var Tracleer's säkerhetsprofil och tolerabilitet förenlig med det som tidigare setts i placebokontrollerade kliniska prövningar.

EARLY är den första och enda dubbelblinda, placebokontrollerade, multicenterstudien som specifikt undersökt patienter med tidig PAH. Två svenska PAH centra deltog i studien: Lund och Uppsala.

Fakta om funktionsklasser vid PAH (modifierade från New York Heart Association)
Klass I: Symtom* begränsar inte fysisk aktivitet
Klass II: Upplever symtom* vid normal fysisk aktivitet, obesvärad under vila
Klass III: Upplever symtom* vid minimal fysisk aktivitet, obesvärad under vila
Klass IV: Upplever symtom* även i vila
*Symtom: ökande andfåddhet, trötthet, bröstsmärta eller svimningskänsla

För ytterligare information kontakta:
Owe Luhr, medicinsk direktör, Actelion Pharmaceuticals Sverige AB, 08-544 982 53, 0706-05 10 05
Björn Ekmehag, överläkare och verksamhetschef, Hjärt- och Lungdiv, Universitetssjukhuset Lund 0732-57 38 26
Gerhard Wikström, docent och överläkare, Kardiologkliniken, Akademiska Sjukhuset, 0705-31 23 89

Actelion är ett forskningsintensivt företag med inriktning på läkemedel inom sjukdomsområden med stora medicinska behov. För närvarande pågår kliniska prövningar inom kardiovaskulära, immunologiska och metabola sjukdomar samt det centrala nervsystemet. Företaget, som grundades 1997, har fler än 1.700 anställda i världen. Huvudkontoret ligger i Schweiz. I dag är två läkemedel registrerade: Tracleer® (bosentan) för behandling av PAH och Zavesca® (miglustat), den första orala terapin för Gauchers sjukdom typ 1. Behandling med Tracleer tabletter förbättrar symtom och bromsar sjukdomens utveckling samt förlänger livet hos patienter med PAH. Tracleer är också den enda godkända behandlingen vid fingersår hos patienter med systemisk skleros (sklerodermi).

www.actelion.com
www.pah-forum.se